• Doneren »
  • 0
  • 035-6479257
  • info@ncfs.nl
  • Doneren
  • Webshop
Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting
  • 0
  • Doneren »
  • Over CF
    • Taaislijmziekte: de basis
    • Levensverwachting
    • Een baby met taaislijmziekte
    • Taaislijmziekte: de diagnose
    • Taaislijmziekte: symptomen
    • CFTR-modulatoren
    • Overige behandeling
    • Nog geen CFTR-modulator?
    • Webinars over CF
    • Artikelen over CF
  • Leven met CF
    • Belangenbehartiging
    • Blogs over CF
    • Coaching
    • Geldzaken en verzekeringen
    • Hygiëne – Infectiepreventie
    • Interviews
    • Kinderwens
    • Lotgenotencontact
    • Opvang, school en opleiding
    • Puberteit
    • Studiekeuze, loopbaan en werk
    • Vakantie
  • Help mee
    • Geld doneren
    • Kom in actie
    • Luiaards verkopen of zelf kopen
    • Dam tot Damloop 2025
  • Onderzoek
    • Actueel
    • CF Registratie
    • Dutch CF Registry
    • Resultaten
    • Subsidies
    • Symposia
    • Nederlands CF Trial Consortium
    • Dutch CF Trial Consortium
  • Over de NCFS
    • Agenda
    • Contact
    • FAQ
    • Onze mensen
    • Beleidsplan en jaarverslag
    • Keurmerken en richtlijnen
    • Onze geschiedenis
    • Denk mee met de NCFS
    • Onze publicaties
    • Bekijk onze vacatures
    • Waar we voor staan
    • Wat we doen
    • Webshop
  • Kinderen
    • Over taaislijmziekte
    • Wat kun je doen aan taaislijmziekte?
    • Het ziekenhuis
    • De dokters
    • Uitleg voor jouw klas
  • Over CF
    • Taaislijmziekte: de basis
    • Levensverwachting
    • Een baby met taaislijmziekte
    • Taaislijmziekte: de diagnose
    • Taaislijmziekte: symptomen
    • CFTR-modulatoren
    • Overige behandeling
    • Nog geen CFTR-modulator?
    • Webinars over CF
    • Artikelen over CF
  • Leven met CF
    • Belangenbehartiging
    • Blogs over CF
    • Coaching
    • Geldzaken en verzekeringen
    • Hygiëne – Infectiepreventie
    • Interviews
    • Kinderwens
    • Lotgenotencontact
    • Opvang, school en opleiding
    • Puberteit
    • Studiekeuze, loopbaan en werk
    • Vakantie
  • Help mee
    • Geld doneren
    • Kom in actie
    • Luiaards verkopen of zelf kopen
    • Dam tot Damloop 2025
  • Onderzoek
    • Actueel
    • CF Registratie
    • Dutch CF Registry
    • Resultaten
    • Subsidies
    • Symposia
    • Nederlands CF Trial Consortium
    • Dutch CF Trial Consortium
  • Over de NCFS
    • Agenda
    • Contact
    • FAQ
    • Onze mensen
    • Beleidsplan en jaarverslag
    • Keurmerken en richtlijnen
    • Onze geschiedenis
    • Denk mee met de NCFS
    • Onze publicaties
    • Bekijk onze vacatures
    • Waar we voor staan
    • Wat we doen
    • Webshop
  • Kinderen
    • Over taaislijmziekte
    • Wat kun je doen aan taaislijmziekte?
    • Het ziekenhuis
    • De dokters
    • Uitleg voor jouw klas

Home › Over taaislijmziekte › CFTR-modulatoren

CFTR-modulatoren

CFTR-modulatoren zijn medicijnen die CF bij de oorzaak aanpakken. Ze zijn daarmee effectiever dan medicijnen die de symptomen van CF bestrijden. Op deze pagina behandelen we de CFTR-modulatoren die beschikbaar en in ontwikkeling zijn voor mensen met CF. Bijvoorbeeld voor Irène, die daarover vertelt in het filmpje hieronder.

Echter komt niet iedereen met CF in aanmerking voor deze CFTR-modulatoren. Op onze pagina ‘Nog geen CFTR-modulator?‘ lees je daar meer over. Onderaan deze pagina staat met een infographic uitgelegd hoe de CFTR-modulatoren in het lichaam van invloed zijn op CF.

Let op: Elk medicijn, zoals de modulator elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio), kan bijwerkingen hebben. De bijwerkingen van dit geneesmiddel vind je op de website van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG). Daar staan ook de bijwerkingen van de andere CFTR-modulatoren die op deze pagina aan bod komen.

Accepteer marketingcookies om deze video te bekijken.

Ivacaftor (Kalydeco)

  • Ivacaftor (Kalydeco) wordt volledig vergoed voor mensen met CF vanaf de leeftijd van één maand, die tenminste één van de volgende tien mutatiesFoutjes in een gen (een gen is erfelijk materiaal). hebben: G551D, S549N, G551S, S1255P, G1244E, G178R, S549R, S1251N, G1349D of R117H. In Nederland hebben enkele tientallen mensen met CF één van deze mutaties (vooral S1251N).

Lumacaftor/ivacaftor (Orkambi)

  • Wordt vergoed vanaf de leeftijd van één jaar voor mensen met een dubbele (homozygoteAls je twee dezelfde CF-mutaties hebt.) F508del-mutatie.
  • In Nederland gaat het om ongeveer 770* mensen met CF die deze beide mutaties hebben en die ouder zijn dan één jaar.

Ivacaftor/tezacaftor (Symkevi)

  • Wordt vergoed vanaf de leeftijd van zes jaar voor mensen met een dubbele (homozygote) F508del-mutatie en voor mensen vanaf zes jaar met één F508del-mutatie plus één van de veertien mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, en 3849+10kbC→T. In Nederland gaat het om ongeveer 320* mensen die deze mutatiecombinaties hebben en nu ouder zijn dan zes jaar.

Als je in aanmerking komt voor tezacaftor/ivacaftor (Symkevi), slik je in de ochtend de tezacaftor/ivacaftor pil en in de avond alleen een pil met ivacaftor (Kalydeco). Oftewel, tezacaftor neem je ééns per 24 uur in, ivacaftor (Kalydeco) elke 12 uur.

Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio)

  • Vergoeding van dit medicijn is geregeld voor mensen met CF vanaf twee jaar met tenminste één F508del-mutatie. Zie ook onze pagina elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) & taaislijmziekte.

Andere CFTR-modulatorenMedicijnen die de oorzaak van CF aanpakken. zijn nog in onderzoek of in behandeling bij de EMA voor toelating tot de Europese markt (marktautorisatie). De Cystic Fibrosis Foundation (CFF) heeft een overzicht met welke medicijnen nu wereldwijd in ontwikkeling zijn.

Ontwikkeling nieuwe medicijnen

Andere CFTR-modulatoren zijn nog in onderzoek of in behandeling bij de EMA voor toelating tot de Europese markt (marktautorisatie). De Cystic Fibrosis Foundation (CFF) heeft een overzicht met welke medicijnen nu wereldwijd in ontwikkeling zijn.

Het ontwikkelen van nieuwe medicijnen gebeurt in een paar verschillende stappen. De tijd die het kost voordat een medicijn daadwerkelijk beschikbaar is, varieert van ongeveer 10 tot 15 jaar. Dat komt door de verschillende fasen van medicijnonderzoek.

Werking CFTR-modulatoren

CFTR-modulatorenMedicijnen die de oorzaak van CF aanpakken. richten zich op het basisprobleem van CF, in plaats van op symptoombestrijding. Ze verbeteren namelijk het CFTR-eiwitHet chloridekanaal waarvan de werking verstoord is bij mensen met CF en dat belangrijk is voor een goede balans tussen water en zout (goed slijm) in ons lichaam.. Als je CF hebt, werkt het CFTR-eiwit minder goed of zelfs helemaal niet. De zout- en waterhuishouding is dan uit balans, waardoor taai slijm ontstaat. De CFTR-modulatoren hebben verschillende effecten op het CFTR-eiwit. Hieronder vind je meer informatie.

  • Correctors

CorrectorsGeneesmiddelen die het CFTR-eiwit beter opvouwen voor een betere werking als chloridekanaal. zorgen ervoor dat het CFTR-genHet erfelijk materiaal waarin een foutje kan zitten dat CF kan veroorzaken. Het CFTR-gen maakt ook het CFTR-eiwit, een chloridekanaal waarvan de werking verstoord is bij mensen met CF en belangrijk is voor een goede balans tussen water en zout (goed slijm) in ons lichaam. beter wordt opgevouwen. Hierdoor wordt het CFTR-eiwit minder snel afgebroken door het lichaam en kan het beter werken. Voor de huidige CFTR-modulatoren worden correctors altijd gecombineerd met een potentiatorGeneesmiddel dat het CFTR-eiwit (chloridekanaal) helpt om meer chloride door te laten voor een betere slijmlaag. 
, bijvoorbeeld bij ivacaftor/lumacaftor (Orkambi) en tezacaftor/ivacaftor (Symkevi).

  • Potentiators

Potentiators*/woordenboek/* helpen CFTR-eiwitHet chloridekanaal waarvan de werking verstoord is bij mensen met CF en dat belangrijk is voor een goede balans tussen water en zout (goed slijm) in ons lichaam. om vaker open te gaan, zodat chloride getransporteerd kan worden en het slijm in de organen uiteindelijk minder taai wordt. Ivacaftor (Kalydeco) is een potentiator.

Om de werking van modulatoren te verduidelijken hebben we een infographic ontwikkeld. De infographic illustreert, aan de hand van douchen als metafoor, haarfijn wat modulatoren in het lichaam doen. Want er is een duidelijk verband tussen CF en douchen: alles draait om de watertoevoer.

Modulatoren taaislijmziekte

Alle mensen met CF hebben een foutje in het CFTR-genHet erfelijk materiaal waarin een foutje kan zitten dat CF kan veroorzaken. Het CFTR-gen maakt ook het CFTR-eiwit, een chloridekanaal waarvan de werking verstoord is bij mensen met CF en belangrijk is voor een goede balans tussen water en zout (goed slijm) in ons lichaam.. Dat CFTR-gen is de bouwtekening voor het CFTR-eiwitHet chloridekanaal waarvan de werking verstoord is bij mensen met CF en dat belangrijk is voor een goede balans tussen water en zout (goed slijm) in ons lichaam.. Als dit eiwit in de lichaamscellen niet goed wordt gemaakt, door een foutje in het CFTR-gen, kan het eiwit niet goed functioneren als chloridekanaal. Hierdoor wordt het slijm in de longen en andere organen dik en taai. Zo ontstaan de kenmerkende verschijnselen van de ziekte CF.

Over CF

  • Taaislijmziekte: de basis
    • Erfelijk
    • Mutaties
  • Levensverwachting
  • Een baby met taaislijmziekte
  • Taaislijmziekte: de diagnose
    • Tijdens de zwangerschap
    • Op volwassen leeftijd
    • Je familie informeren
  • Taaislijmziekte: symptomen
    • Extra zout zweet
    • IJzertekort
    • Langdurig hoesten en slijm opgeven
    • Leverproblemen
    • Luchtweginfecties
    • Minder sterke botten
    • Moeite met ademhalen
    • Moeizame voedselvertering
    • Ontstekingen van de bijholtes
    • Verminderde vetvertering en suikerziekte
    • Vettige ontlasting
    • Voortplantingsorganen
  • CFTR-modulatoren
    • Medicijn Kaftrio
    • Vernieuwde Europese kwaliteitsstandaard
  • Overige behandeling
    • CF en bewegen
    • Voeding en CF
    • Medicijnen
    • Therapietrouw
    • Niet-reguliere methodes
    • Transplantatie
    • CF-centra
    • Kwaliteit van zorg
    • Kwaliteitsstandaard CF
  • Nog geen CFTR-modulator?
  • Webinars over CF
  • Artikelen over CF
    • Geschiedenis van CF
    • Het CFTR-gen
    • F508del-mutatie
    • 9 feitjes over CF
    • Chopin en CF

Altijd op de hoogte zijn van nieuws over onderzoek, medicijnen, acties en evenementen? Schrijf je dan in voor onze nieuwsbrief

Inschrijven »

Steun mensen met taaislijmziekte

CF is nog altijd een ziekte die niet te genezen is. Om dit te veranderen, is nog veel onderzoek nodig. Wij zetten ons in voor een langer en beter leven met CF. Geef jij ook om taaislijmziekte?

Doneren »

Schrijf je in voor onze nieuwsbrief:

Lees hier hoe de NCFS omgaat met je gegevens

De NCFS gebruikt jouw persoonsgegevens om je te informeren over onze activiteiten, producten en diensten. Meer informatie vind je in onze privacyverklaring. Indien je geen informatie van ons wilt ontvangen, dan kan je contact met ons opnemen via info@ncfs.nl.

Hoe kunnen wij je helpen?

  • Ik heb/mijn kind heeft CF
  • Ik wil helpen
  • Ik wil meer weten over CF
  • Ik heb een vraag

Meer NCFS

  • Agenda
  • Contact
  • Over de NCFS
  • Pers
  • Vacatures
  • Veelgestelde vragen

Help mee

  • Doneer
  • Organiseer een actie
  • Word collectant

Volg ons op social media

  • Facebook
  • Twitter
  • Linkedin
  • Instagram
  • Youtube
  • Spotify
Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting
  • Privacybeleid
  • Cookies
  • Contact