Fasen van geneesmiddelenonderzoek

Bij de ontwikkeling van nieuwe medicijnen zijn verschillende fasen te onderscheiden. De doorlooptijd van de start van onderzoek naar nieuwe medicijnen totdat die medicijnen algemeen beschikbaar komen voor patiënten, varieert van ongeveer 10 tot 15 jaar.

Laboratorium

Allereerst wordt uitgebreid onderzoek in het laboratorium gedaan. Vaak worden hiervoor cellen gebruikt die speciaal zijn gekweekt en waarin de werking van het CFTR-eiwitHet chloridekanaal waarvan de werking verstoord is bij mensen met CF en dat belangrijk is voor een goede balans tussen water en zout (goed slijm) in ons lichaam. is verstoord, zoals bij cystic fibrosis (CF) het geval is. Soms volgt onderzoek met proefdieren. Bij CF worden daarvoor meestal muizen gebruikt, maar soms ook varkens of fretten. Wanneer de resultaten dan nog steeds positief zijn, gaat het onderzoek bij mensen van start.

Fase 2

In de tweede faseDe effectiviteit, veiligheid en dosis van het testmedicijn worden vastgesteld in een kleine groep patiënten. van het onderzoek wordt nagegaan of de nieuwe behandeling het gewenste effect heeft; dus of het effect heeft op bijvoorbeeld de werking van het chloridekanaal en de longfunctieHoe goed de longen werken, vaak uitgedrukt in een percentage. Bij mensen met CF neemt de longfunctie langzaam af. Hierdoor hebben vooral volwassen met CF vaak een lagere longfunctie dan mensen zonder CF.. Ook wordt bepaald wat de toe te dienen dosis van het medicijn is. Voor deze fase wordt een beperkte groep patiënten om deelname gevraagd.

Fase 3

In de derde faseHet testmedicijn wordt in een grotere groep mensen getest op werkzaamheid, voordelen en bijwerkingen. Het testmedicijn wordt tegelijkertijd vergeleken met het standaard medicijn of het nepmedicijn als er geen standaard medicijn bestaat. wordt de nieuwe behandeling vergeleken met een standaard behandeling of een placeboEen nepgeneesmiddel zonder werkzame stoffen.. Grote aantallen patiënten doen mee. Het onderzoek wordt uitgevoerd in meerdere ziekenhuizen, meestal zelfs in meerdere landen. In deze fase worden de behandelingen met elkaar vergeleken en wordt door randomisatieWillekeurige verdeling. bepaald welke behandeling je krijgt. Deze loting is bedoeld om de groepen wetenschappelijk vergelijkbaar te maken en noch jou, noch jouw arts weet van tevoren welke behandeling je gaat krijgen.

Na deze fase komt er vaak een vervolgstudie: een open label studieEen studie waarbij de deelnemers weten welk medicijn ze krijgen.. Elke deelnemer ondergaat de nieuwe behandeling voor langere tijd.

Registratie

Als de resultaten van fase 3 onderzoek positief zijn, doet de fabrikant een aanvraag voor registratieVerzoek om geneesmiddel te mogen verkopen. bij de Amerikaanse (FDA), Europese (EMA) en Nederlandse (CBG) toezichthoudende autoriteiten.

Na een positief advies van de EMA moet de Europese Commissie nog een formeel besluit over de registratie nemen, dat doorgaans binnen twee maanden na het advies van de EMA volgt.

Vergoeding

Als deze instanties een positief besluit nemen over toelating van het medicijn tot de markt, beoordeelt het Zorginstituut Nederland (ZIN) de vergoeding. Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS over de opname van apotheekgeneesmiddelen (extramurale geneesmiddelenGeneesmiddelen die via de apotheek worden verstrekt.) in het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Geneesmiddelen die in het GVS zijn opgenomen, zijn onderdeel van het verzekerde basispakket. De minister neemt hier dus besluiten over, eventueel na prijsonderhandelingen met het betreffende farmaceutische bedrijf.

Gebruik door patiënten

Op voorschrift van een arts kan de patiënt nu de medicatie gebruiken en krijgt hij deze ook vergoed.

Fase 4

In de vierde faseHet medicijn is intussen al verkrijgbaar/op de markt. Er wordt nog steeds informatie verzameld over bijwerkingen, effecten op de lange termijn en interactie met andere medicijnen. wordt het gebruik van het medicijn en eventuele bijwerkingen geëvalueerd op langere termijn.