HIT CF 3.0
Zonder veel problemen oud worden met cystic fibrosis (CF), door therapie op maat voor iedereen. Dát is het doel van het onderzoeksprogramma van de NCFS van 2022-2026: HIT CF 3.0.
Voor iedereen behandeling op maat
Met HIT CF 3.0 werken we aan een toekomst waarin alle mensen met CF een behandeling kunnen krijgen die de oorzaak van CF aanpakt en waarin zij zo min mogelijk last hebben van CF. Wij willen:
- Behandelingen van de oorzaak van CF verbeteren en nieuwe technieken toepassen
- Nieuwe behandelingen van luchtweginfecties ontwikkelen
- De gezondheid van de darmen en lever verbeteren
- Het gezonder ouder worden met CF bevorderen
Over de voortgang hiervan lees je verderop op deze pagina.
Alle onderzoeksprojecten
Hieronder vind je per speerpunt de verschillende onderzoeksprojecten. Klik op de namen van de onderzoeksprojecten om er meer over te lezen. Je kunt de PDF met toelichting per onderzoeksproject ook vanaf het begin openen.
A: Aanpak van het basisdefect
1. elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) screening bij zeldzame mutaties
2. Andere correctors en potentiators
3. Aminozuren bij zeldzame mutaties
4. Doorlezen bij stopmutaties
5. mRNA-therapieën
6. Alternatieve ionkanalen
7. Gentherapie
8. Gene editing (genaanpassing)
9. Reacties op CFTR-modulatoren
10. Werking van CFTR-modulatoren
11. Erfelijke eigenschappen en CFTR-opbouw
12. Membraaneiwitten en CFTR-opbouw
B: Maag-/darm-/lever- en luchtwegproblemen
13. Tigecycline inhalatie bij Mycobacterie-infectie
14. Behandeling met suikers bij Mycobacterie-infectie
15. CFTR en bicarbonaat
16. Bestaande laxeermiddelen om slijm te verdunnen
17. Verbeteren darmgezondheid
C: Betere gezondheid voor de ouder wordende mens
18. Minder belastende darmkankerscreening
19. Sterkere botten
20. Bevorderen van veerkracht
Voortgang HIT CF 3.0
De tijd vliegt en in juni zijn we weer bij elkaar gekomen om de voortgang van HIT CF 3.0 te bespreken. Hierbij een beknopt verslag.
Al anderhalf jaar HIT CF 3.0! We zijn in juni online bij elkaar gekomen met enthousiaste onderzoekers, artsen, de patiëntbeoordelingsgroep en fondsenwervers om de voortgang te bespreken. Ondertussen zijn, mede dankzij Stichting Taai, Stichting The Air Team CF en Skate4AIR al zeven projecten volledig gefinancierd en nog eens vijf zijn al deels gedekt, een mooie prestatie.
Alle onderzoekers werden gevraagd om een korte pitch te geven over de huidige stand van zaken. Zo vertelde de onderzoeker Piotr Gierlich van het Sophia kinderziekenhuis in Rotterdam over de speciale suikermoleculen die zij testen als alternatief voor antibiotica. De eerste resultaten zijn bemoedigend, ze konden in een laboratoriumschaaltje de bacteriegroei remmen. Van Marcel Bijvelds kregen we te horen dat ze met behulp van laxeermiddelen het watertransport in cellen (in een laboratoriumschaaltje) konden verbeteren. Hiermee zou het taaie slijm soepeler kunnen worden, onafhankelijk van het CFTR-eiwit. Dit moet nog uitgebreider worden getest. Verder kregen we van Chantal Hoge een update, lees over dit project meer hieronder in de rubriek ‘onderzoekers aan het woord’. Wij werden blij bij het horen van deze resultaten.
Het was een inspirerende middag en we zijn benieuwd naar wat de toekomst verder gaat brengen. Wil je meer weten over alle projecten, bekijk ze dan in het overzicht hierboven.
Onderzoekers aan het woord
Alle onderzoeken moeten worden gefinancierd, en vervolgens worden uitgevoerd door wetenschappers. Chantal Hoge, MDL-arts in het universitair ziekenhuis van Maastricht (MUMC+) gaat de komende jaren aan de slag met darmonderzoek: elke vijf jaar een kijkonderzoek in je darmen, is dat nodig om darmkanker vroegtijdig op te sporen bij mensen met CF? Of zou het testen van een beetje ontlasting ook al antwoord kunnen geven? Om antwoord te geven op deze vragen, werkt Chantal samen met alle CF-centra in Nederland. Stichting The Air Team heeft het hele onderzoek gefinancierd door 15.000 euro op te halen, de NCFS zorgt voor de beoordeling en voortgang van het onderzoek.
In het filmpje hieronder licht Chantal het toe.
Samenwerkende onderzoeksgroepen en centra
HIT CF 3.0 is opgezet door de NCFS en onderzoekers en artsen uit Utrecht, Rotterdam, Groningen, Nijmegen en Maastricht. Het onderzoeksprogramma is getoetst door de NCFS-beoordelingsgroep van patiënten en ouders, op basis van de prioriteiten zoals die in 2021 zijn aangegeven door mensen met CF en hun naasten. Er wordt nationaal samengewerkt met alle CF-centra en internationaal met meerdere onderzoeksgroepen in de Verenigde Staten, Engeland, Frankrijk en Italië. HIT CF 3.0 loopt van 2022 tot en met 2026 en voor het hele programma is ruim zes miljoen euro nodig. Help je mee?