Aanvraag ingediend: Kaftrio voor meer mutaties

30/11/2023

Vertex Pharmaceuticals heeft een aanvraag ingediend bij het Europees Medicijn Agentschap (EMA) om het gebruik van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) uit te breiden. Het gaat om een uitbreiding van mutaties. Hierdoor zou het middel niet alleen beschikbaar komen voor mensen met een F508del-mutatie, maar ook voor mensen met andere mutaties.  

Welke mutaties vallen hieronder?

Het is nog niet openbaar voor welke mutaties goedkeuring is aangevraagd. Wel wordt specifiek de N1303K-mutatie genoemd, waarover wij eerder dit jaar berichtten dat er bewijs is dat mensen met deze mutatie baat hebben bij Kaftrio. De verwachting is dat het bedrijf in ieder geval de mutaties heeft ingediend die deel uitmaakten van de grote studie die afgelopen jaar is uitgevoerd bij mensen zonder F508del-mutatie. Aan deze studie deden diverse mensen uit Nederland mee. De resultaten delen wij met jullie zodra deze zijn gepubliceerd. 

Vanaf twee jaar

Het bedrijf heeft de aanvraag ingediend voor kinderen vanaf twee jaar. Twee maanden terug deelden we dat het EMA het advies uitbracht om de behandeling met Kaftrio te vergoeden bij kinderen met CF vanaf de leeftijd van twee jaar met tenminste één F508del-mutatie. De Europese Commissie heeft vorige week dit advies overgenomen en zo komt de vergoeding voor jonge kinderen in Nederland weer een stap dichterbij. Het is nu aan de Nederlandse autoriteiten om uitspraak te doen. Omdat dit proces al loopt is de nieuwe aanvraag, voor meer mutaties, meteen ook voor kinderen vanaf twee jaar.

Wat is nu de tijdslijn?

De aanvraag bij het EMA is vorige week ingediend. Of en vooral wanneer er daadwerkelijk uitbreiding komt, is moeilijk te zeggen. Er zijn nog veel tussenstappen die allemaal weken tot maanden in beslag kunnen nemen. Zo brengt het EMA eerst advies uit en moet de Europese Commissie goedkeuring geven. Vervolgens wordt het op Nederlands niveau beoordeeld. Als ook prijsonderhandelingen nodig zijn, komt er nog meer tijd bij.  Kortom: we verwachten in ieder geval geen uitspraak in de eerste helft van 2024.  

Nog niet iedereen geholpen

Zelfs als deze uitbreiding wordt goedgekeurd, is nog steeds niet iedereen geholpen. Ten eerste weten wij nog niet exact welke mutaties onderdeel zijn van de aanvraag. Voor de mensen die vervolgens nog steeds buiten de boot vallen blijft de NCFS lobbyen bij verschillende partijen. Ten tweede zijn er mutaties waarvan wij weten dat ze niet op CFTR-modulatoren reageren. Voor deze mensen bieden genetische therapieën wellicht uitkomst, daarom steunt de NCFS onderzoek naar gentherapie. 

Wil je meer weten?

Dit bericht is gebaseerd op nieuws van Vertex Pharmaceuticals. Dit middel is een CFTR-modulator. Hier vind je meer informatie over elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) . Op onze website vind je ook meer informatie over mutaties.