Advies EMA: Kaftrio vanaf twee jaar

19/09/2023

Eind vorige week is bekend gemaakt dat het Europees Medicijn Agentschap (EMA) heeft geadviseerd om elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) te vergoeden in de Europese Unie voor kinderen met CF en tenminste één F508del-mutatie vanaf de leeftijd van 2 jaar. Dit advies is gedaan aan de Europese Commissie, die het uiteindelijke besluit neemt.

Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) wordt in Nederland voorgeschreven aan mensen met CF met tenminste één F508del-mutatie vanaf de leeftijd van zes jaar. Als de Europese Commissie het advies overneemt om te starten vanaf de leeftijd van twee jaar, dan kunnen zo’n 100 kinderen in Nederland in aanmerking komen voor dit middel. Maar voordat dat zover is, moet eerst de Nederlandse overheid nog beslissen of deze uitbreiding er mag komen.

[UPDATE 23/11/2023: de Europese Commissie heeft het advies overgenomen. Het is nu aan de Nederlandse instanties om het gebruik voor kinderen vanaf 2 jaar, met tenminste één F508del-mutatie goed te keuren.] 

Wat wij doen

Ondertussen zijn we als NCFS nog steeds bezig om ervoor te zorgen dat ook mensen die geen F508del-mutatie hebben, maar mogelijk wel baat hebben bij het middel, kans krijgen op vergoeding.

Wil je meer weten?

Dit bericht is gebaseerd op het nieuws van het EMA. Dit middel is een CFTR-modulator. Hier vind je meer informatie over elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) .