Nieuw geneesmiddelenstelsel: kans of risico voor toekomstige CF-behandelingen?

22/07/2026

Hoe zorgen we ervoor dat nieuwe geneesmiddelen snel beschikbaar komen én betaalbaar blijven? Over die vraag denkt Den Haag volop na op dit moment. Het Zorginstituut werkt samen met de overheid, zorgverleners, patiëntenorganisaties en andere partijen aan een Toekomstbestendig Stelsel Geneesmiddelen (TSG). Het nieuwe systeem moet vanaf 2028 gaan bepalen hoe nieuwe geneesmiddelen toegang krijgen tot het basispakket. 

Voor mensen met taaislijmziekte (CF, cystic fibrosis) is dit belangrijk. Nieuwe generaties CFTR-modulatoren, gentherapieën en andere innovatieve behandelingen worden straks mogelijk binnen dit nieuwe stelsel beoordeeld. 

Sneller toegang of juist hogere drempels?

Het doel van het TSG is positief: goede geneesmiddelen sneller beschikbaar maken, meer duidelijkheid geven aan gebruikers en beter omgaan met onzekerheden rondom nieuwe behandelingen. Tegelijkertijd legt het huidige voorstel voor het TSG veel nadruk op het beheersen van risico’s en onzekerheden. Daar zit voor zeldzame aandoeningen, zoals CF, een spanningsveld. 

Want bij weesgeneesmiddelenEen weesgeneesmiddel is een medicijn dat speciaal is ontwikkeld voor de behandeling van een zeldzame ziekte. is vaak relatief veel onzekerheid over de werkzaamheid en langetermijneffecten. Niet omdat het onderzoek onvoldoende is, maar omdat het aantal deelnemers klein is en grote studies vaak niet mogelijk zijn. Voor zeldzame aandoeningen mag meer risico niet automatisch betekenen dat mensen langer moeten wachten. Waar bewijs beperkt is, moet ruimte zijn voor maatwerk. 

Tegelijkertijd hebben mensen met CF er juist belang bij dat een nieuw stelsel beter aansluit bij de realiteit van zeldzame aandoeningen dan het huidige systeem. Dat maakt de discussie zo belangrijk. De uitkomst kan bepalen hoe toekomstige innovaties worden beoordeeld en hoe snel mensen toegang krijgen. 

Dit is geen theoretische discussie. Ook voor mensen met CF kunnen de gevolgen direct merkbaar zijn. De lopende herbeoordeling van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) voor mensen met zeldzame mutaties laat zien hoe ingewikkeld de afweging kan zijn tussen medische noodzaak, beschikbare onderzoeksgegevens en de eisen die aan bewijs worden gesteld. De manier waarop het toekomstige stelsel met dergelijke situaties omgaat, is mogelijk bepalend voor de toegang tot toekomstige innovaties voor mensen met CF. 

Mensen met een zeldzame aandoening mogen niet de dupe worden van een systeem dat vooral is ingericht op het verminderen van risico’s. Juist omdat onderzoek bij kleine patiëntgroepen onvermijdelijk meer onzekerheden kent, moet er ruimte zijn voor maatwerk en proportionele eisen aan bewijs. Tegelijkertijd hebben mensen met CF er belang bij dat het nieuwe stelsel beter aansluit bij de realiteit van zeldzame aandoeningen dan het huidige systeem. Daarom volgen wij de ontwikkeling van het TSG kritisch, maar ook constructief. 

NCFS geeft input

De NCFS volgt de ontwikkelingen nauwgezet en levert via de VSOP, de koepelorganisatie voor zeldzame aandoeningen, input op de consultaties over het nieuwe stelsel. Daarbij vragen we specifiek aandacht voor de positie van mensen met een zeldzame aandoening en voor een passende beoordeling van weesgeneesmiddelen.    

Ook in de Tweede Kamer is aandacht voor de positie van mensen met een zeldzame aandoening binnen het toekomstige geneesmiddelenstelsel. Daarbij wordt nadrukkelijk gekeken naar de vraag hoe toegang tot weesgeneesmiddelen wordt verbeterd, zonder afbreuk te doen aan zorgvuldige beoordeling.

We blijven dit volgen

De komende maanden wordt het TSG verder uitgewerkt. De NCFS blijft de ontwikkeling van het TSG kritisch volgen en brengt, samen met de VSOP en andere organisaties voor zeldzame aandoeningen, de belangen van mensen met CF onder de aandacht. Want uiteindelijk gaat deze discussie niet over procedures en beleid, maar over iets veel belangrijkers. Hoe snel krijgen mensen met CF vanaf 2028 toegang tot nieuwe behandelingen die hun gezondheid en toekomst verbeteren.