Fabrikant trekt aanvraag voor Kaftrio* bij kinderen van 1 tot 2 jaar voorlopig terug

21/09/2026

Vertex Pharmaceuticals heeft een aanvraag bij het Europees Medicijn Agentschap (EMA) teruggetrokken. Het gaat om een uitbreiding voor het gebruik van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio)* bij kinderen met taaislijmziekte (cystic fibrosis, CF) van één tot twee jaar oud.  

Kaftrio is in Europa beschikbaar voor oudere kinderen en volwassenen met bepaalde CF-mutaties. Vertex wil de behandeling ook beschikbaar maken (uitbreiden) voor kinderen vanaf één jaar. Daarvoor wordt ook een nieuwe dosering van granulaat (korrels) aangevraagd die geschikt is voor deze jongste leeftijdsgroep.  

De beoordelaars van het EMA hadden aanvullende vragen voor Vertex. Het bedrijf besloot vervolgens de aanvraag in te trekken om eerst de aanvullende informatie te verzamelen die nodig is om het proces te vervolgen.

Geen afwijzing 

Het is belangrijk om te benadrukken dat er geen sprake is van een afwijzing. Het EMA had op het moment van terugtrekking nog geen oordeel gegeven over de aanvraag.  

Bij geneesmiddelenontwikkeling komt het vaker voor dat een bedrijf een aanvraag tijdens de beoordeling terugtrekt als aanvullende gegevens nodig zijn. Na het verzamelen van die informatie wordt meestal een nieuwe aanvraag ingediend. 

Wat betekent dit voor mensen met CF? 

Deze stap betekent in ieder geval vertraging voor de gezinnen die wachten op toegang tot Kaftrio voor deze jonge kinderen. Er zijn op dit moment geen aanwijzingen dat de ontwikkeling voor deze leeftijdsgroep wordt stopgezet. Vertex geeft aan zich te blijven inzetten voor nieuwe behandelopties voor mensen met CF, ook voor jonge kinderen. 

Voor mensen die Kaftrio gebruiken verandert er niets. De bestaande goedgekeurde toepassingen blijven beschikbaar. Ook huidige klinische studies worden niet beïnvloed door deze stap. 

We begrijpen dat dit nieuws wellicht vragen oproept.
Heb je vragen naar aanleiding van dit bericht? Neem dan gerust contact op met de NCFS. 

Zodra er meer duidelijkheid is over eventuele vervolgstappen of een nieuwe aanvraag, houden we jullie uiteraard op de hoogte. 

*De volledige naam van het medicijn is elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio).
Voor de leesbaarheid gebruiken we in de titel en de rest van dit bericht alleen de merknaam.