Ook bij een zeer lage longfunctie werkt Kaftrio
Mensen met CF die vanwege een zeer lage longfunctie al voor januari 2022 mochten starten met Kaftrio*, reageerden goed op het medicijn. Ze kregen meer energie, de longfunctie nam gemiddeld met meer dan 10% toe, en er traden weinig bijwerkingen op. Dat blijkt uit onderzoek van wetenschappers uit Amsterdam en Nijmegen. Zij volgden een jaar lang twintig mensen met CF die net waren gestart met het medicijn.
*De volledige naam van het medicijn in dit artikel is elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio). Voor de leesbaarheid gebruiken we in de kop en de rest van het artikel alleen de merknaam.
Waarom is dit onderzoek belangrijk?
Om een medicijn op de markt te brengen worden grote klinische studies uitgevoerd, maar niet iedereen kan en mag hieraan meedoen. Mensen met een zeer slechte gezondheid worden bijvoorbeeld uitgesloten. Dat betekent dat mensen met CF die een heel lage longfunctie hebben, niet kunnen deelnemen aan studies over Kaftrio. Daarom is het belangrijk om juist deze mensen te volgen als ze eenmaal kunnen starten met het Kaftrio. Zij hebben vaak al meer longschade en daarom is het moeilijk te voorspellen wat het medicijn precies zal doen. Werkt het wel bij zoveel longschade? Hebben zij meer last van bijwerkingen?
Hoe is dit onderzocht?
In Nederland mocht een deel van de mensen met CF eerder starten met Kaftrio via een speciaal compassionate use programma. Zij deden hieraan mee omdat hun gezondheid zo slecht eraan toe was dat ze konden wachten tot het medicijn officieel beschikbaar is. Voor de deelname moesten ze wel aan bepaalde voorwaarden voldoen. Zo moest hun longfunctie (gemeten in FEV1) lager zijn dan 40% en moesten ze vaak opgenomen zijn geweest in de afgelopen tijd, óf ze moesten op de wachtlijst staan voor een longtransplantatie. Mensen die aan de voorwaarden voldeden en onder behandeling waren in Amsterdam en Nijmegen is gevraagd of ze een jaar gevolgd mochten worden nadat ze startten met Kaftrio. In dat jaar is allerlei informatie verzameld, zoals longfunctie en BMI. werd er gekeken naar eventuele bijwerkingen. Uiteindelijk deden twintig mensen mee aan het onderzoek.
De resultaten
De resultaten deden niet onder voor de mooie resultaten die naar voren kwamen in de grote klinische studies. Deelnemers gaven aan meer energie te hebben in het dagelijks leven. Gemiddeld nam hun longfunctie met 12% toe na één maand behandeling met Kaftrio. Dit gemiddelde steeg een jaar na de start nog naar 14%. Er waren wel grote verschillen: de toename varieerde van 3% tot 44%. Verschillen waren ook te zien bij de BMI, die gemiddeld 1,9% toenam na een jaar behandeling, maar een enkele keer afnam. Daarnaast zijn verschillende bijwerkingen genoemd. Huiduitslag en droge ogen kwamen het vaakst voor. Voor niemand waren de bijwerkingen zo erg dat ze wilden/moesten stoppen met de behandeling.
Het vervolg
Het onderzoeksteam heeft bij de deelnemers verschillende monsters afgenomen, deze monsters worden gebruikt om meer te weten te komen over wat Kaftrio nog meer doet in het lichaam. Hoelang blijft Kaftrio in het bloed? Wat doet het met de bacteriën in de luchtwegen?
De mensen worden nu niet meer vanuit het onderzoek gevolgd, maar wel in hun CF-centrum. Veel van die gegevens worden verzameld in de Nederlandse CF Registratie, zodat op landelijk niveau gevolgd kan worden hoe het gaat met de mensen die in Nederland gestart zijn met Kaftrio.
Meer informatie
Wil je meer weten over het onderzoek en de rest van de resultaten? Lees dan het volledige wetenschappelijke artikel, of mail naar Renate Kos (onderzoek@ncfs.nl). Zij maakte onderdeel uit van het onderzoeksteam en werkt sinds de herfst van 2022 voor de NCFS.
Onderzoek
Altijd op de hoogte zijn van nieuws over onderzoek, medicijnen, acties en evenementen? Schrijf je dan in voor onze nieuwsbrief
Inschrijven »Steun mensen met taaislijmziekte
CF is nog altijd een ziekte die niet te genezen is. Om dit te veranderen, is nog veel onderzoek nodig. Wij zetten ons in voor een langer en beter leven met CF. Geef jij ook om taaislijmziekte?
Doneren »