Orkambi vanaf februari ook voor 1-jarigen

21/12/2023

Ook kinderen met taaislijmziekte van één jaar, die twee F508del-mutaties hebben, komen in aanmerking voor lumacaftor/ivacaftor (Orkambi). Het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) liet de NCFS weten dat minister Ernst Kuipers daartoe heeft besloten. Het medicijn wordt per 1 februari 2024 vergoed voor deze groep kinderen met CF. 

Het besluit komt vijf maanden na het Europese besluit in juli 2023. Dit is relatief snel. Dat komt omdat eerder al prijsafspraken zijn gemaakt.

In Nederland gaat het op dit moment om zo’n tien kinderen die straks het middel vergoed krijgen. 

(Nog) niet voor iedereen

Helaas is er nog steeds een groep mensen met CF voor wie nog geen medicijn beschikbaar is dat de oorzaak van CF aanpakt. Bijvoorbeeld omdat zij een longtransplantatie hebben gehad, zeldzame mutaties hebben of omdat de CFTR-modulatoren niet voldoende werken. Als NCFS blijven wij ons inzetten om ook voor deze mensen een goede behandeling te vinden. Dit doen we onder andere met ons onderzoeksprogramma HIT CF 3.0 en onze gesprekken met het ZiN. Zie ook onze pagina ‘Nog geen CFTR-modulator?’