Nieuwe CFTR-modulator: eerste resultaten op een rij

Een tijd geleden deelden wij het resultaat: ‘CFTR-modulator in ontwikkeling lijkt veilig’. In die studie werd vooral gekeken naar mogelijke bijwerkingen. Nu zijn ook de resultaten bekend over mogelijke voordelen. Uit de meest recente studies blijkt dat de nieuwe CFTR-modulator (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) een vergelijkbaar effect heeft op de longfunctie als elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio)*. Dus niet beter, maar ook niet slechter. Het nieuwe middel laat wel een grotere daling zien in zweetchloride. Meer resultaten lees je hieronder.

*De volledige naam van het medicijn Kaftrio in dit artikel is elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio). Voor de leesbaarheid gebruiken we in de rest van het artikel alleen de merknaam.

De nieuwe CFTR-modulator hoeft alleen in de ochtend te worden ingenomen.

In de Verenigde Staten is het medicijn goedgekeurd door de Amerikaanse medicijnautoriteit (FDA). De merknaam is daar Alyftrek. Of en wanneer de nieuwe CFTR-modulator in Nederland op de markt komt, hangt af van een aantal zaken. Eerst moet het Europees Medicijn Agentschap (EMA) nog een besluit nemen over het middel, daarna beslist de Nederlandse overheid over eventuele vergoeding (door opname in het zorgverzekeringspakket). Samen kan dat zeker een jaar duren.

Waarom is dit onderzoek belangrijk?

De huidige CFTR-modulatoren doen bij veel mensen goed werk, maar er is ruimte voor verbetering. Zo hebben sommige mensen last van bijwerkingen, waardoor ze soms zelfs moeten stoppen. Daarom is het goed dat nieuwe CFTR-modulatoren worden ontwikkeld. Bij lumacaftor/ivacaftor (Orkambi) en tezacaftor/ivacaftor (Symkevi), wat twee vergelijkbare middelen zijn, werkt soms het ene middel beter en soms het andere. Het is daarom waardevol dat mensen met CF meerdere opties hebben.

Hoe is het onderzoek uitgevoerd?

Twee grote studies zijn uitgevoerd: één bij mensen met CF vanaf 12 jaar met tenminste één F508del-mutatieHet meest voorkomende foutje in het erfelijk materiaal wat CF veroorzaakt., en de tweede bij mensen met CF vanaf 12 jaar zonder F508del-mutatie. Aan deze tweede studie mocht niet iedereen met alle mutaties meedoen, er was vooraf een specifieke lijst gemaakt, gebaseerd op eerder onderzoek en resultaten uit het laboratorium. In beide studies kregen alle deelnemers eerst vier weken Kaftrio, zodat iedereen een vergelijkbaar startpunt had. Daarna werden mensen verdeeld in twee groepen (mensen wisten zelf niet in welke groep ze zaten); de ene groep kreeg het nieuwe medicijn een jaar lang, de andere groep bleef Kaftrio voor een jaar gebruiken. Op deze manier is onderzocht of het nieuwe middel beter is dan de huidige standaard (Kaftrio).

Wat zijn de resultaten?

Tijdens de studies is het effect van de nieuwe modulator op verschillende manieren gemeten:

• Longfunctie: in de groep met de nieuwe modulator, ging de longfunctie (FEV1) gemiddeld met 0,2-0,5% omhoog nadat ze vier weken Kaftrio hadden gebruikt. Bij de groep met Kaftrio was dit 0,0-0,3%. Dit werd gezien als een vergelijkbare verbetering.
• Zweetchloride: in de groep met de nieuwe modulator daalde het zweetchloride gemiddeld met 3-8 mmol/L, in de groep met Kaftrio was gemiddeld geen verschil in zweetchloride. De nieuwe modulator had dus een sterker effect wat betreft zweetchloride.
• ExacerbatiesEnkelvoud: plotselinge toename van een infectie met bijbehorende klachten.: de groep met de nieuwe modulator had gemiddeld 0,3 exacerbaties per jaar, dat komt omgerekend neer op één exacerbatie in 3 jaar. De groep die Kaftrio bleef gebruiken, had gemiddeld 0.4 exacerbaties per jaar, dat komt neer op één exacerbatie in 2,4 jaar. Het is de verwachting dat mensen met de nieuwe modulator minder vaak een exacerbatie zullen hebben.
• Veiligheid: in beide groepen kwamen bijwerkingen voor, over het algemeen mild. Er is speciale gekeken naar mentale bijwerkingen. Er was geen verschil tussen beide groepen.

Wat betekent dit en hoe nu verder?

Lees hier het volledige wetenschappelijke Engelse artikel.
Zodra er nieuws is over de vergoeding delen we dit via onze nieuwsbrief en social media kanalen.