Kaftrio per 1 augustus ook voor 6-11-jarigen!

01/07/2022

Het is zover: ook kinderen met taaislijmziekte van 6-11 jaar die één F508del-mutatie hebben plus een willekeurige andere mutatie, kunnen gebruik gaan maken van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio). Het ministerie van VWS liet de NCFS namelijk weten dat minister Ernst Kuipers een positief besluit heeft genomen en het medicijn per 1 augustus 2022 ook zal vergoeden voor deze groep kinderen met CF.

Een snel besluit

Het Zorginstituut Nederland (ZiN) adviseerde op 23 juni de minister om over te gaan tot vergoeding van het medicijn voor kinderen met CF van 6-11 jaar met minstens één F508del-mutatie. Omdat eind 2021 al afspraken waren gemaakt over de prijs (waar de NCFS meermaals op had aangedrongen bij de partijen die onderhandelden), kon de minister na het advies van het ZiN al vrij snel daarna een besluit nemen. De NCFS is daarom erg blij dat op deze manier tijd is bespaard richting de beschikbaarheid van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio).

Extra fijn is dat de CF-centra de nodige voorbereidingen al hebben getroffen. Nu de vergoeding officieel is, kan bij de ziekenhuizen en apotheken meteen alles in gang gezet worden.

120 kinderen extra

Dat elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) per 1 augustus 2022 wordt vergoed voor kinderen mensen met CF van 6 jaar en ouder die één F508del-mutatie hebben plus een willekeurige andere mutatie, zorgt ervoor dat er nog eens 120 mensen met CF gebruik kunnen maken van het medicijn. In overleg met de behandelend arts zal bij ieder kind individueel worden bekeken of het wenselijk is om te starten met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio).

Sinds januari 2022 konden mensen met CF van 12 jaar en ouder met twee F508del-mutaties of een enkele F508del-mutatie + een zogeheten minimale functiemutatieMutaties waarbij vrijwel geen functionerend chloridekanaal (CFTR-eiwit) wordt geproduceerd. al starten met gebruik van het geneesmiddel. In april werd dit uitgebreid naar iedereen van 12 jaar en ouder met tenminste één F508del-mutatie. Nu kinderen met CF van 6-11 jaar ook kunnen beschikken over elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio), wordt het geneesmiddel voor 77 procent van de mensen met CF in Nederland (c.a. 1250) vergoed.

Zie ook onze tijdlijn over elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) en onze pagina CFTR-modulatoren.

(Nog) niet voor iedereen

Blijft over die 23 procent. Voor hen is er helaas nog geen medicijn dat de oorzaak van CF aanpakt. Bijvoorbeeld omdat zij een longtransplantatie hebben gehad, zeldzame mutaties hebben of omdat de CFTR-modulatoren niet aansloegen. De NCFS blijft zich inzetten om ook voor deze mensen een therapie te vinden. Dit doen we onder andere met ons onderzoeksprogramma HIT CF 3.0. Zie ook onze pagina Nog geen CFTR-modulator? of luister naar de achtste aflevering van onze podcast Zout & zuurstof. Daarin vertelt Kors van der Ent over de stand van zaken bij onderzoek naar zeldzame mutaties en over het testen van medicijnen op minidarmpjes. Ter sprake komen ook de (blijvende) effecten van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio).