Advies ZiN aan minister van VWS over Kaftrio: positief!

22/03/2022

Het Zorginstituut Nederland (ZiN) heeft de NCFS op 22 maart 2022 laten weten dat het de minister van VWS positief gaat adviseren over de vergoeding van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) voor mensen van 12 jaar en ouder met tenminste één F508del-mutatie. Een besluit van de minister over de vergoeding zal daar snel op volgen, mede omdat afspraken over de prijs al in november zijn gemaakt.

Dit nieuws, waarover het ZiN snel nog met een officieel bericht komt, betekent concreet dat ongeveer 190 mensen met CF op korte termijn ook over het medicijn kunnen beschikken. Sinds januari konden mensen met CF van 12 jaar en ouder met twee F508del-mutaties of een enkele F508del-mutatie + een zogeheten minimale functiemutatieMutaties waarbij vrijwel geen functionerend chloridekanaal (CFTR-eiwit) wordt geproduceerd. al starten met gebruik van het geneesmiddel.

Meegenomen commentaar

De NCFS en de CF-werkgroepen van de beroepsverenigingen van kinderlongartsen (NVK) en longartsen (NVALT) hebben eerder aan de Wetenschappelijke Adviesraad van het ZiN al commentaar gegeven op de vertrouwelijke conceptrapporten van ZiN. De NCFS is blij dat die commentaren zijn meegenomen in het uiteindelijke advies aan de minister, waardoor elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) voor de gehele groep van 12 jaar en ouder met tenminste één F508del mutatie beschikbaar komt.

Aanvraag 6-11 jarigen nog in behandeling

De aanvraag voor vergoeding van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) voor kinderen met tenminste één F508del-mutatie van 6 tot 11 jaar is momenteel in behandeling bij het ZiN. Omdat het Ministerie van VWS bij de onderhandelingen al prijsafspraken heeft gemaakt voor deze groep, hoeft het ministerie na een positief advies van het ZiN alleen nog een formeel besluit te nemen. De inschatting is dat het ZiN rond de zomer van 2022 met een advies komt. Zie ook onze tijdlijn over elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) en onze pagina CFTR-modulatoren.

(Nog) niet voor iedereen

Helaas is er nog niet voor iedereen een medicijn dat het basisprobleem bij CF in de cellen aanpakt. De NCFS blijft zich inzetten om ook voor deze mensen met vaak zeldzame mutaties een therapie te vinden. Dit doen we onder andere met ons HIT CF 3.0 onderzoeksprogramma.

• Vorig bericht Kaftrio »
• Tijdlijn Kaftrio »