Resultaten KOALA studie: elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor na longtransplantatie

In Nederland mogen mensen met CF, na een longtransplantatie, CFTR-modulatoren gebruiken. Dit geldt niet voor alle landen in Europa. Ook is nog niet uitgebreid onderzocht wie er hoeveel baat bij heeft. Daarom hebben Nederlandse onderzoekers het effect bestudeerd van CFTR-modulator elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) bij mensen met CF na een longtransplantatie. De onderzoekers zagen dat de behandeling een positief effect heeft op darmklachten en bijholteontstekingen, maar dat het middel niet op alle vlakken voordelen gaf.

Waarom is dit onderzoek belangrijk?

Na een longtransplantatie hebben mensen met CF geen CFTR-mutatie meer in hun longen en de longen maken dan ook gezond CFTR-eiwit. Daarom hebben de longen geen CFTR-modulator nodig. Aangezien het dure middelen zijn, die ook bijwerkingen kunnen veroorzaken, wil je het niet onnodig geven aan mensen. Maar mensen hebben na een longtransplantatie nog wel last van andere CF-problemen, zoals moeite met voeding verteren, darmklachten, diabetes en bijholteontstekingen. Deze laatste klacht komt doordat de CFTR-mutatie nog wel aanwezig is in de neus, keel en de rest van de bovenste luchtwegen van iemand met een longtransplantatie. Alles samen genomen kunnen CFTR-modulatoren mogelijk toch goed helpen.

Hoe is het onderzocht?

Aan deze studie deden mensen mee die een longtransplantatie hadden en last hadden van tenminste één van de volgende klachten: ondergewicht, chronische bijholteontsteking, moeilijk te reguleren CF-gerelateerde diabetes en hevige darmklachten. Via vragenlijsten werd bepaald of er verbetering was in kwaliteit van leven, bijholteklachten en darmklachten. Gewicht, bloedwaarden en longfunctie werden met regelmaat gemeten. In totaal hebben 55 mensen meegedaan aan deze studie.

Wat waren de bevindingen?

Van de 55 deelnemers hebben 50 mensen de studie afgemaakt. Vijf mensen zijn eerder gestopt vanwege bijwerkingen. Dit zijn de gevonden resultaten na drie maanden behandeling met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor:

• Lagere waarde van zweetchloride.
• Een kleine toename in BMI, maar niet genoeg om van het ondergewicht af te komen.
• De bijholteklachten namen af.
• De darmklachten namen af.
• De kwaliteit van leven nam toe.
• Er was geen verandering in diabetesklachten.
• Er was geen verandering in longfunctie.

Wat betekent dit en hoe nu verder?

Behandeling met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor kan mensen met CF ook na een longtransplantatie helpen, maar het kan niet alle klachten wegnemen. Deze resultaten gaan over het effect na drie maanden behandeling. Het onderzoek loopt ondertussen door, zodat we ook informatie hebben over langere behandeling. Mensen met CF die een longtransplantatie hebben gehad én aan de vergoedingseisen voldoen kunnen in aanmerking komen voor behandeling. Voor de veiligheid wordt hen wel gevraagd deel te nemen aan de KOALA studie, zodat ze extra goed worden gemonitord. Op het moment dat klachten niet verbeteren, kan het verstandig zijn te stoppen vanwege het risico op bijwerkingen. Het is daarom belangrijk dat artsen en mensen met CF (met een longtransplantatie) goed samenwerken om te kijken of behandeling met CFTR-modulatoren nut heeft.

Wil je meer weten?

Lees hier het volledige wetenschappelijke artikel.