Klein deel Amerikaanse longgetransplanteerden start met Kaftrio

13% van de 734 onderzochte Amerikaanse mensen met CF die een longtransplantatie hebben gehad is gestart met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio). Dit blijkt uit onderzoek bij veertien Amerikaanse CF-centra. De mensen die waren begonnen met het medicijn, hadden minder vaak een antibioticakuur nodig en nieuwe longen werden minder vaak afgestoten. Desondanks moest een deel van de groep later weer stoppen met het gebruik.

De volledige naam van het medicijn in dit artikel is elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio). Voor de leesbaarheid gebruiken we in de kop en de rest van het artikel alleen de merknaam Kaftrio.

Waarom is dit belangrijk?

Ook na een longtransplantatie hebben mensen met CF nog klachten. Denk bijvoorbeeld aan darmproblemen en ontstekingen van de bijholten. Kaftrio kan de klachten mogelijk verminderen, maar het is nog niet duidelijk hoe mensen met een longtransplantatie op Kaftrio reageren en/of het middel goed samengaat met de medicijnen die mensen na een longtransplantatie moeten slikken.

Hoe is dit onderzocht?

Amerikaanse onderzoekers hebben gegevens opgevraagd bij veertien centra binnen het Amerikaanse CF Longtransplantatie Consortium. Zij hebben gecheckt welke mensen met CF na de longtransplantatie met Kaftrio zijn gestart. De onderzoekers hebben verschillende gegevens verzameld, met de focus op body mass index (BMI), het aantal antibioticakuren, en of de longen werden afgestoten.

De resultaten

Van de 734 onderzochte mensen met CF die een longtransplantatie hebben gehad, zijn er daarna 90 met Kaftrio begonnen. Voor 9 van hen was dit binnen een jaar van de transplantatie, voor de 81 anderen was de transplantatie langer geleden. Meestal werd het medicijn voorgeschreven omdat er sprake was van last van de bijholten of maagdarmproblemen.

Uit het onderzoek bleek dat na de start met Kaftrio minder antibioticakuren nodig waren en afstoting van de nieuwe longen minder vaak voor kwam. Daarnaast trad er geen duidelijke verbetering van de BMI op. Van de mensen die startten met Kaftrio, is 40% vroegtijdig weer gestopt, vanwege bijwerkingen of omdat het medicijn geen effect had. Een deel van de mensen (20%) die gestopt waren, kon later herstarten.

Wat is het vervolg?

De onderzoekers willen graag nog de concentratie van Kaftrio in het bloed onderzoeken bij longgetransplanteerden. Zij slikken namelijk veel medicijnen waar Kaftrio op kan reageren. Bij een verkeerde combinatie van medicijnen kan de concentratie van Kaftrio in het bloed oplopen omdat het medicijn niet goed afgebroken wordt. Door de hoge concentratie ontstaan dan sneller bijwerkingen. Andere combinaties van medicijnen kunnen tegenovergesteld werken: dan wordt Kaftrio juist sneller afgebroken, waardoor het effect van dit medicijn verloren kan gaan. Het is dus belangrijk hier meer over te leren.

Verder hebben de onderzoekers met deze studie alleen data gebruikt die er al was. Om meer over de effecten en bijwerkingen te leren is het belangrijk dat mensen met CF al worden gevolgd voordat ze starten met een nieuwe medicijn. In Nederland start dit jaar een vergelijkbaar onderzoek, opgezet door transplantatiecentra en CF-centra. Mensen met een longtransplantatie kunnen, onder bepaalde voorwaarden, starten met Kaftrio. De personen die hiervoor in aanmerking komen, worden bij hun eerstvolgende polibezoek hierover geïnformeerd door hun behandelaar.

Meer informatie

Meer informatie vind je in de wetenschappelijke samenvatting of in de gemakkelijke samenvatting.

• Meer onderzoeksresultaten »