Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) starten met een leverziekte
Ondanks hun leverziekte zijn zeven mensen met CF, onder strenge controle, veilig gestart met elexacaftor/tezacaftor/ ivacaftor* (Kaftrio) in het Amsterdam UMC. De onderzoekers schreven op waarom en hoe ze dit precies hebben gedaan. Eén van de deelnemers schreef ook mee aan het wetenschappelijke artikel over deze ervaring.
*De volledige naam van het medicijn in dit artikel is elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio). Voor de leesbaarheid gebruiken we in de rest van het artikel alleen de merknaam.
Wat heeft leverziekte te maken met de behandeling?
We weten dat 10-20% van de mensen met CF leverziekte heeft. We weten alleen niet of Kaftrio bij mensen met leverziekte minder goed wordt afgebroken. Als je een medicijn gebruikt dan moet het eerst worden afgebroken, voordat het medicijn het lichaam weer kan verlaten. Kaftrio wordt afgebroken door de lever. De gedachte is dat bij mensen met leverziekte de afbraak van Kaftrio minder goed is, waardoor de waarden van Kaftrio in het bloed hoger zijn dan bij mensen zonder leverziekte.
Waarom is dit onderzoek belangrijk?
Hogere waarden van Kaftrio in het bloed zouden meer bijwerkingen kunnen geven. Zo zien we dat Kaftrio effect heeft op de leverfunctie. Die functie wordt gecontroleerd door leverwaarden in het bloed te checken. Een toename in leverwaarden is een veelvoorkomende bijwerking van Kaftrio. Daarom worden in het eerste jaar van de behandeling de leverwaarden regelmatig gemeten. Het advies van de fabrikant is om bij mensen met leverziekte alleen te starten met Kaftrio als er een duidelijke noodzaak is. Ook is het advies om met een lagere dosering te beginnen. Inmiddels is bekend dat de voordelen van Kaftrio groot zijn. Daarom wilden de onderzoekers ook mensen met CF en leverziekte op een veilige manier laten starten met de behandeling.
Hoe is dit onderzocht?
In dit onderzoek werd, bij een kleine groep van zeven mensen met milde tot matige leverziekte, Kaftrio gestart onder intensieve begeleiding. De dosering werd stapsgewijs opgebouwd in maximaal vier stappen. Bij elke verhoging van de dosering werden buisjes bloed afgenomen, zodat de apotheek de waarden van Kaftrio in het bloed kon bepalen. Vervolgens werden deze vergeleken met de waarden van Kaftrio in het bloed van mensen met CF zonder leverziekte. De longarts bepaalde aan de hand van de leverwaarden, eventuele bijwerkingen, het effect op de gezondheid van de persoon en het advies van de apotheek of de deelnemer naar een hogere dosering kon overgaan.
Wat waren de resultaten?
Bij alle mensen die meededen was de behandeling met Kaftrio effectief, met een verbetering van longfunctie en vermindering van luchtwegklachten. Vier mensen meldden bijwerkingen. Deze waren mild, verdwenen grotendeels, of wogen niet op tegen het positieve effect. Door het stapsgewijs doseren van Kaftrio, met intensieve begeleiding, gebruikten de deelnemers uiteindelijk vergelijkbare doseringen als mensen zonder leverziekte.
Daarnaast heeft één van de deelnemers diens perspectief op de behandeling gegeven: “Deze dagen (in het ziekenhuis, red.) waren soms een beetje saai, maar waren slechts een klein ongemak uiteindelijk.” Het verhaal is te lezen in het wetenschappelijke artikel onderaan deze pagina.
Hoe nu verder?
Dit onderzoek begeleidde zeven mensen, dat is een erg klein aantal. Op basis van dit onderzoek kunnen we niet concluderen dat mensen met leverziekte gewoon kunnen starten met Kaftrio. Wel is dit een goed voorbeeld van een zorgvuldige methode, waarbij onder intensieve begeleiding, bij alle zeven mensen met leverziekte Kaftrio effectief en veilig is opgestart.
Wil je meer weten?
Lees hier het wetenschappelijk artikel.