Herstel van alvleesklier bij jonge kinderen met CF?

Bij mensen met taaislijmziekte (cystic fibrosis, CF) raakt de alvleesklier (pancreas) geleidelijk beschadigd waardoor deze uiteindelijk kan stoppen met werken. Britse onderzoekers onderzochten of CFTR-modulatoren de functie van de alvleesklier bij jonge kinderen herstellen. Wat blijkt? Bij een deel van de kinderen was (tijdelijk) herstel van de alvleesklierfunctie mogelijk.

Hoe is het onderzocht?

De onderzoekers bestudeerden kinderen met CF van twee tot zes jaar oud. Deze kinderen startten met de CFTR-modulator elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio)*. Na de start werden de volgende onderzoeken uitgevoerd:  

• Ontlastingtest om de functie van de alvleesklier te meten (fecale elastase) vooraf en na zes en twaalf maanden.  
• Bloedonderzoek om vitamine A-, D- en E-waarden te bepalen vooraf en na drie en twaalf maanden.  
• Zweetchloridetest vooraf en na zes maanden. 

*We schrijven in de rest van dit artikel Kaftrio (zonder de stofnamen) voor de leesbaarheid.

Waarom is dit onderzoek belangrijk?

Bij mensen met CF werkt de alvleesklier vaak niet goed genoeg, waardoor voedingsstoffen niet goed verteren en niet goed worden opgenomen in het lichaam. Om dat te verhelpen slikken veel kinderen en mensen met CF tijdens maaltijden extra enzymen en vitamines. 

Als de alvleesklier (gedeeltelijk) herstelt…  

• … hebben kinderen met CF mogelijk minder of geen enzymen nodig. Eerdere studies bij oudere kinderen suggereerden al dat Kaftrio hierbij helpt, maar het was nog onduidelijk hoe vaak herstel voorkomt en of dit herstel blijvend is. 
• … nemen kinderen meer vitamines A, D en E op uit de voeding. In combinatie met vitaminesupplementen leidt mogelijk tot te hoge vitaminewaarden in het bloed, wat mogelijk gezondheidsproblemen veroorzaakt. Afbouwen van extra vitamines is dan belangrijk.  

Hoe jonger iemand met CF start met CFTR-modulatoren, hoe groter de kans dat de alvleesklier minder schade oploopt. Daarom is bij jonge kinderen de kans groter dat de alvleesklier zich volledig herstelt, mits op tijd wordt gestart met modulatoren. 

Wat waren de bevindingen?

In totaal deden 51 kinderen mee aan dit onderzoek. Van de 43 kinderen bij wie de alvleesklier eerst niet functioneerde, hadden twaalf kinderen (28%) na zes maanden meetbaar herstel van de alvleesklierfunctie. Bij drie van deze twaalf kinderen verdween deze verbetering binnen twaalf maanden weer, bij de anderen hield het herstel aan.  

Kinderen met een grotere verbetering van de alvleesklierfunctie hadden meestal lagere zweetchloridewaarden, wat erop wijst dat ze sterker reageren op CFTR-modulatoren. Sommige kinderen konden hun enzymdosering veilig verlagen, en één kind kon volledig stoppen met enzymen. 

De vitamine D-waarden stegen duidelijk na drie maanden behandeling met Kaftrio. Voor vitamine A en E zagen de onderzoekers geen veranderingen. Niemand had te hoge vitaminewaarden in het bloed.

Wat betekent dit en hoe nu verder?

Deze resultaten suggereren dat Kaftrio bij een deel van de jonge kinderen mogelijk leidt tot (tijdelijk) herstel van de alvleesklierfunctie.  

Het herstel komt helaas niet bij alle kinderen naar voren en lijkt niet altijd blijvend. Het is daarom belangrijk dat kinderen met CF niet stoppen met enzymen zonder zorgvuldige begeleiding. Bovendien is de meting van de ontlasting (fecale elastase) niet gevoelig genoeg om kleine veranderingen op te sporen. Zorgprofessionals in het CF-team moeten daarom goed letten op klachten en veranderingen in de groei bij de kinderen.  

Dit was een kort onderzoek in één centrum, met een relatief kleine groep kinderen. De resultaten zijn daardoor mogelijk niet op alle kinderen met CF van toepassing. Langere studies zijn nodig om beter te begrijpen hoe de alvleesklier blijvend wordt hersteld. Ook hoe we dit in de toekomst goed meten aan de hand van de zweetchloridewaarden.  

Wil je meer weten?

Lees hier de wetenschappelijke Engelse samenvatting.