Fransen op proefbehandeling met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio)

Franse mensen met taaislijmziekte die er ernstig aan toe waren, hebben via een compassionate use programma elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) op proef gehad. Dit stond los van mutaties, het draaide vooral om de gezondheidsstatus van de deelnemers. Bij 54% van de mensen werkte het medicijn goed. Deze onderzoeksresultaten waren voor Frankrijk aanleiding om het medicijn te vergoeden voor iedereen met CF van 6 jaar en ouder, bij wie de proefbehandeling voldoende effect geeft. In dit artikel lees je meer over het onderzoek en de proefbehandeling. 

Waarom is dit onderzoek belangrijk?

Momenteel wordt op basis van mutaties bepaald wie elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) mag gebruiken. De Europese organisatie die hierover gaat, het EMA, heeft goedkeuring gegeven voor iedereen met CF vanaf 6 jaar met tenminste één F508del–mutatie (dit is de meest voorkomende mutatie). Daarnaast blijkt uit onderzoek in het laboratorium dat een behandeling met het medicijn waarschijnlijk voor nog veel meer mutaties effectief is. Een groot deel van die mutaties (177) is in de Verenigde Staten door het Amerikaanse agentschap (FDA) al wel goedgekeurd. Mensen met CF die er ernstig aan toe zijn kunnen niet wachten op meer onderzoek waarbij hun mutatie mogelijk ook goedkeuring krijgt. Door middel van dit onderzoek kan op individueel niveau bepaald worden of het medicijn werkt voor ieders mutaties. 

Hoe is het onderzocht?

Aan het Franse programma namen 84 mensen met CF deel. Zij waren allemaal 12 jaar of ouder en hadden een lage longfunctie (minder dan 40%) en/of stonden op de wachtlijst voor longtransplantatie. Na vier tot zes weken werd onder andere gekeken naar verbetering in longfunctie, BMI, zweettesten en hoe vaak slijm wordt opgehoest. Op basis van die resultaten besliste een onafhankelijk panel van artsen of er met gebruik van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) significante verbetering optrad. Bij twijfel kon de proefperiode worden verlengd met nogmaals vier tot zes weken. Werkt het medicijn niet, dan stopt de behandeling. Degenen die duidelijk baat hadden bij het medicijn, mochten het middel vervolgens blijven gebruiken. De kosten worden vergoed door de zorgverzekeraars. 

Wat zijn de resultaten?

Bij 45 van de 84 mensen die meededen werkte elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) goed. Zij kregen er gemiddeld 10% longfunctie bij en hoestten minder slijm op. Daarnaast konden de meesten van de longtransplantatiewachtlijst af en hadden minder mensen extra zuurstof nodig. Voor tien mensen werd de proefbehandeling verlengd omdat zij enkel minder hoest/slijm meldden. Echter was er voor hen allemaal geen aanhoudende verbetering na de verlengde proefperiode en is de behandeling stopgezet. Bij mensen met mutaties waarbij helemaal geen CFTR-eiwit wordt geproduceerd (stopmutatiesMutaties die helemaal geen CFTR-eiwit aanmaken.), werkte de behandeling met het medicijn niet. 

Op basis van deze resultaten is, in samenwerking tussen overheid, artsen, zorgverzekeraars en de patiëntenorganisatie, besloten om elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) te vergoeden voor alle mensen met CF vanaf 6 jaar waarbij de proefbehandeling voldoende effect geeft. 

Hoe nu verder (in Nederland)?

De studie toont aan dat in Frankrijk ongeveer de helft van de mensen die nu niet in aanmerking komen voor elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio), waarschijnlijk wel baat hebben bij een behandeling met dit middel. In Frankrijk is dit compassionate use programma daarom uitgebreid naar alle mensen met CF ouder dan 6 jaar.  

Omdat we zo’n programma in Nederland nog niet hebben en het er in Frankrijk wel is, begrijpen we het als je hierover vragen hebt en dit artikel met argusogen hebt gelezen. Wij strijden hard om ook zo’n programma in Nederland beschikbaar te krijgen, we hopen dat het er snel komt. Een goede samenwerking met de overheid en zorgverzekeraars is hiervoor noodzakelijk. De NCFS is met meerdere betrokken partijen in gesprek. Op 20 juni plaatsten we een aanvullend nieuwsbericht over de uitbreiding van het Franse compassionate use programma naar iedereen met CF vanaf 6 jaar.  

Wetenschappelijke samenvatting

Van het onderzoek is ook een wetenschappelijke samenvatting in het Engels beschikbaar.

• Meer onderzoeksresultaten »