Hoe meten we betrouwbaar de longgezondheid van kleine kinderen met CF?

Europese CF-experts onderzochten welke meetmethode het best gebruikt kan worden om het effect van nieuwe medicijnen op jonge kinderen te bepalen. Zij concluderen dat op dit moment de studies niet op effectiviteit, maar op veiligheid moeten focussen. Hieronder lees je waarom.

Waarom is dit onderzoek belangrijk?

Hoe eerder iemand met CF start met behandelingen, hoe groter de kans dat longschade wordt vertraagd. Om nieuwe medicijnen voor baby’s en dreumesen goed te keuren, moeten klinische studies aantonen dat de medicijnen veilig én effectief zijn. Dat is lastig, omdat de longfunctie bij kinderen jonger dan twee jaar niet betrouwbaar te meten is. Omdat betrouwbare metingen ontbreken, onderzochten Europese experts welke meetmethoden op dit moment wel en niet bruikbaar zijn in klinische studies bij deze jonge leeftijdsgroep.

Hoe is het onderzocht?

Het Europees Medicijn Agentschap (EMA) vroeg het Europese Clinical Trial Network (ECFS-CTN) richtlijnen op te stellen voor het meten van de longgezondheid bij kinderen onder de twee jaar. Een groot internationaal panel bekeek alle beschikbare wetenschappelijke artikelen over longfunctiemetingen en andere meetmethodes bij kinderen jonger dan twee jaar.

Wat waren de bevindingen?

Het panel stelt dat verschillende technieken bruikbaar zijn:

• Multiple-Breath Washout (MBW) / Lung Clearance Index (LCI)
  • Meet hoe gelijkmatig lucht zich door de longen verplaatst.
  • Spoort afwijkingen vroeg op.
  • Nadelen: vaak een roesje (sedatie) nodig, speciale apparatuur en verschillen tussen groepen zijn zó klein dat studies veel kinderen moeten testen.

• Beeldvorming (CT of MRI)
  • Laat beginnende longschade goed zien.
  • Nadelen: bij CT wordt straling gebruikt; MRI of CT vereist vaak een roesje (sedatie); de resultaten zijn niet bruikbaar voor studies die maar kort duren.

• Luchtwegmateriaal (bijv. longlavage)
  • Geven informatie over infectie en ontsteking.
  • Nadeel: Invasief, niet geschikt als standaard methode voor studies.

Volgens het panel is geen enkele methode op dit moment nauwkeurig genoeg. De verschillen tussen behandelde en onbehandelde kinderen zijn zo klein dat lange studies nodig zijn met véél kinderen. Dit is praktisch niet uitvoerbaar.

Wat betekent dit en hoe nu verder?

Omdat de longen van jonge kinderen nog niet goed meetbaar zijn, moeten zulke studies zich voorlopig vooral richten op:

• Veiligheid: kan het medicijn zonder problemen gebruikt worden?
• Juiste dosering: hoeveel is veilig én voldoende voor een goed effect?
• Indirecte aanwijzingen van de werking van het medicijn (bijvoorbeeld de zweettest, die laat zien of door het medicijn het CFTR‑eiwit beter werkt).

Longmetingen blijven wel belangrijk, maar vooral voor:

• Aanvullende informatie in studies (secundaire uitkomstmaten).
• Langetermijn-onderzoek als medicijnen zijn goedgekeurd en gebruikt worden in de dagelijkse praktijk.

Zo beoordelen onderzoekers straks op langere termijn hoe de longen zich ontwikkelen onder invloed van nieuwe behandelingen.

Wil je meer weten?

Lees hier het volledige wetenschappelijke artikel in het Engels