Deelnemen aan studies
Op deze pagina lees je aan welke studies je kunt deelnemen als je taaislijmziekte (cystic fibrosis, CF) hebt. Ook staan hier de lopende studies vermeld waarvoor aanmelding niet meer mogelijk is.
We maken hieronder een tweedeling in studies: studies die onderzoekers of artsen hebben opgestart en studies die worden gestart door farmaceutische bedrijven. Over het eerste type kunnen we meer informatie delen (welke is goedgekeurd door de ethische commissie). Van de tweede soort studies delen we alleen de titel met een link naar de officiële website waar alle studies geregistreerd staan.
Studies opgezet door onderzoekers en/of artsen
1. Koala studie voor mensen met een orgaantransplantatie
De Nederlandse transplantatiecentra voor CF en het HagaZiekenhuis slaan de handen ineen om bij mensen die een longtransplantatie hebben ondergaan, het medicijn elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) te testen.
Sinds het beschikbaar komen van de CFTR-modulatorenMedicijnen die de oorzaak van CF aanpakken., zoals elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio), voor mensen met CF merken veel van hen verbetering in de longfunctie, afname van het aantal exacerbatiesEnkelvoud: plotselinge toename van een infectie met bijbehorende klachten. en verbetering van de kwaliteit van leven. Helaas kwamen mensen met CF die een longtransplantatie hebben ondergaan, tot nu toe niet in aanmerking voor CFTR-modulatoren, omdat zij immers nieuwe longen hebben en interacties met de afstotingsmedicatie niet eerder onderzocht werden door de fabrikant.
Bij CF zijn echter niet alleen de longen aangedaan. Veel mensen hebben ook last van KNO-klachten, buikproblemen, gewichtsproblemen en ontregelde suikers. Dit wordt ook gezien bij de mensen na hun longtransplantatie. Daarom denken wij dat mensen die een longtransplantatie hebben ondergaan, ook baat kunnen hebben bij het gebruik van CFTR-modulatoren. Eerder onderzoek heeft aangewezen dat dit veilig kan.
De Nederlandse transplantatiecentra voor CF en het HagaZiekenhuis slaan de handen ineen om te starten met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) bij mensen met CF die een longtransplantatie hebben gehad én te evalueren hoeveel baat ze erbij hebben. Het gaat om mensen met minstens één F508del-mutatie en met een van de volgende klachten als gevolg van CF: ontregelde diabetes, ondergewicht, keel-neus-oor klachten, buikklachten of chronische afstoting. Als iemand tenminste één van deze klachten heeft, zal de behandelaar met hem/haar overleggen of hij/zij met het geneesmiddel wil starten. Om te leren wat de voordelen zijn van het gebruik van het medicijn bij mensen met CF die een longtransplantatie onderging, wordt gemonitord of er verbetering optreedt van de CF-gerelateerde klachten (zoals buikklachten of KNO-klachten), de diabetesregulatie of het gewicht.
Omdat elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) de spiegels van de afstotingsmedicatie (tacrolimus) beïnvloedt, worden deze nauwlettend in de gaten gehouden. Ook zal er aandacht zijn voor de bijwerkingen. De effecten en bijwerkingen van het medicijn worden geëvalueerd en de resultaten worden gepubliceerd voor andere zorgverleners en geïnteresseerden.
Het KOALA onderzoeksteam (HagaZiekenhuis, UMC Utrecht, Erasmus Medisch Centrum en UMC Groningen) is ondertussen gestart met de studie en hoopt hiermee bij te dragen aan verbetering van de CF-zorg na een longtransplantatie.
2. De verstoorde interactie tussen het immuunsysteem en epitheelcellen bij mensen met taaislijmziekte
EpitheelcellenEpitheelcellen bedekken o.a. organen. Je opperhuid bestaat uit epitheelcellen, maar ook de binnenkant van longen en darmen zijn bedekt met epitheelcellen. en immuuncellenImmuuncellen zijn onderdeel van het immuunsysteem dat ziekteverwekkers (zoals virussen en bacteriën) die binnendringen, herkent en vervolgens in actie komt om deze ziekteverwekkers te verwijderen. communiceren voortdurend om elkaars werking te regelen. Er bestaan vele voorbeelden in de medische wetenschap, zoals bij astma en COPD, waarin een verstoorde epitheelfunctie het immuunsysteem dusdanig in de war brengt dat dit een negatief effect heeft op iemands gezondheid.
Daarom is het van essentieel belang om de epitheel-immuuncel interactie bij mensen met CF in detail te bestuderen. Dit wordt gedaan door het in kaart brengen van het complete spectrum van epitheel- en immuuncellen in de longen door middel van het afnemen van longbiopten, longspoelingen, neus uitstrijkjes, sputum en/of bloed.
Wie kan deelnemen?
Volwassen mensen met CF (18-70 jaar) met ten minste één F508del-mutatie.
Belasting
Het ondergaan van een bronchoscopie (voor longbiopten en longspoeling) duurt één ochtend, het laten verrichten van een neus uitstrijkje, afgeven van bloed en/of sputum kan tijdens de reguliere visite worden uitgevoerd door de CF-verpleegkundige.
Aanmelden voor deelname
Ja, deze studie loopt tot 2024 in het Erasmus MC.
Contactpersonen
Bij vragen over deze studie of interesse in deelname kan er contact opgenomen worden met het volwassen CF-team in Rotterdam: cftr@erasmusmc.nl
3. TERRIFIC-MILE studie
Hoe meet je hoe het met je longen gaat na de start met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio)?
Na het starten met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) voelen mensen zich vaak veel beter, en hebben ze minder klachten van hun longen. Het lijkt of er geen CF meer is. Toch is dat verraderlijk, want het blijkt dat bacteriën, zoals de Pseudomonas, en ontstekingsreacties niet helemaal verdwijnen. Dit kan op den duur toch leiden tot schade in de longen. Het is daarom belangrijk om de longen goed te blijven volgen. Vaak is er door elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) geen sputum meer, en de longfunctie verbetert aanzienlijk. Hierdoor zijn andere meetmethodes nodig om de longen goed in de gaten te kunnen houden. In de TERRIFIC-MILE studie worden verschillende methodes getest om de conditie van de longen te bepalen. Er worden infectie- en ontstekingsstoffen bepaald in uitademingslucht, sputum (opgehoest na een zoutverneveling), bloed en urine. De uitkomsten worden vergeleken met vragenlijsten over klachten, kwaliteit van leven en met longfunctiegegevens. Een groep mensen die gestart is met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) wordt vergeleken met een groep die niet kon starten. Uiteindelijk willen we de meest veelbelovende methode gaan ontwikkelen voor gebruik thuis.
Wie kan meedoen?
Mensen met de diagnose cystic fibrosis die ouder zijn dan 6 en starten met Kaftrio of juist niet.
Belasting
Deelname aan de studie wordt gecombineerd met de reguliere afspraken bij de behandelend (kinder)longarts. De metingen worden herhaald bij 3 polibezoeken. In totaal kost het verzamelen van ademlucht, urine, bloed en sputum ongeveer 1 uur extra. Als het mogelijk is doen we een extra studiebezoek voordat iemand begint met Kaftrio.
Aanmelden
Aanmelden is niet meer mogelijk
Contactpersonen
Drs. David J. Mager, arts-onderzoeker
Dr. Hettie M. Janssens, Kinderlongarts
Dr. Lieke S.J. Kamphuis, Longarts
dhr. Badies Manaï, onderzoeksverpleegkundige
T: 010-7036683
E: cftr.sophiaresearch@erasmusmc.nl
Erasmus MC – Sophia
Overige studies opgezet door onderzoekers en/of artsen
Op dit moment lopen de volgende studies van onderzoekers en/of artsen:
- CAR-CF: COVID-19 antilichamen reactie in mensen met CF.
- CF OGTT/AATT studie: Prestaties en acceptatie door de patiënt van een in de winkel verkrijgbare drank in vergelijking met een orale glucoseoplossing voor orale glucosetolerantietests bij mensen met CF die worden gescreend op CF-gerelateerde diabetes.
Studies opgezet door farmaceutische bedrijven
Op dit moment lopen de volgende studies van farmaceutische bedrijven in Nederland:
- VX20-121-104: Een fase 3, open label vervolgstudie die het effect en de veiligheid meet van VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (een nieuwe drievoudige modulatorcombinatie) bij mensen met CF van 12 jaar en ouder met twee F508del-mutaties, of één F508del-mutatie met een gatingmutatie of een restfunctiemutatie, of zonder F508del-mutatie maar met een andere mutatie die in laboratoriumtesten reageerde op deze nieuwe modulatorcombinatie.
- VX-21-445-125: Een fase 3, open label vervolgstudie die het effect en de veiligheid meet van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) bij mensen met CF van zes jaar en ouder zonder een F508del-mutatie maar met een andere mutatie die in laboratoriumtesten reageerde op deze modulatorcombinatie.
- VX22-121-106: Een fase 3, open label vervolgstudie die het effect en de veiligheid meet van VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (een nieuwe drievoudige modulatorcombinatie) bij mensen met CF van 6 t/m 11 jaar en op zijn minst één mutatie die in specifieke laboratoriumtesten reageerde op deze nieuwe modulatorcombinatie (inclusief de F508del-mutatie).
- RCT2100-101: Een fase 1 & 2 studie die de bloedconcentratie, de veiligheid en de verdraagbaarheid meet van RCT2100 bij mensen met CF van 18 jaar en ouder. RCT2100 valt onder de categorie mRNA-therapie, dit staat uitgelegd onder het kopje gentherapieën.
- HIT-CF-001 (CHOICES): Een fase 2b, gerandomiseerde, geblindeerde, placebo gecontroleerde studie naar de effectiviteit en veiligheid van Dirocaftor/Posenacaftor/Nesolicaftor in mensen met CF van 18 jaar en ouder. Deze studie is onderdeel van het HIT CF Europe project.
Benieuwd welke studies in de Europese Unie worden uitgevoerd? Bekijk dan deze kaart.
Deze kaart is niet specifiek voor onderzoek naar taaislijmziekte, je kan bij ‘Medical condition’ filteren op ‘cystic fibrosis’.
Opgeven voor deelname
Opgeven voor deelname aan een van de bovenstaande onderzoeken (indien mogelijk) kun je doen via je eigen behandelteam. Zij weten van de onderzoeken af en kunnen met jou kijken of je mee kan doen.
Onderzoek
Altijd op de hoogte zijn van nieuws over onderzoek, medicijnen, acties en evenementen? Schrijf je dan in voor onze nieuwsbrief
Inschrijven »Steun mensen met taaislijmziekte
CF is nog altijd een ziekte die niet te genezen is. Om dit te veranderen, is nog veel onderzoek nodig. Wij zetten ons in voor een langer en beter leven met CF. Geef jij ook om taaislijmziekte?
Doneren »