Deelnemen aan studies

Sinds het beschikbaar komen van de CFTR-modulatorenMedicijnen die de oorzaak van CF aanpakken., zoals elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio), voor mensen met CF merken veel van hen verbetering in de longfunctie, afname van het aantal exacerbatiesEnkelvoud: plotselinge toename van een infectie met bijbehorende klachten. en verbetering van de kwaliteit van leven. Helaas kwamen mensen met CF die een longtransplantatie hebben ondergaan, tot nu toe niet in aanmerking voor CFTR-modulatoren, omdat zij immers nieuwe longen hebben en interacties met de afstotingsmedicatie niet eerder onderzocht werden door de fabrikant.

Bij CF zijn echter niet alleen de longen aangedaan. Veel mensen hebben ook last van KNO-klachten, buikproblemen, gewichtsproblemen en ontregelde suikers. Dit wordt ook gezien bij de mensen na hun longtransplantatie. Daarom denken wij dat mensen die een longtransplantatie hebben ondergaan, ook baat kunnen hebben bij het gebruik van CFTR-modulatoren. Eerder onderzoek heeft aangewezen dat dit veilig kan.

De Nederlandse transplantatiecentra voor CF en het HagaZiekenhuis slaan de handen ineen om te starten met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) bij mensen met CF die een longtransplantatie hebben gehad én te evalueren hoeveel baat ze erbij hebben. Het gaat om mensen met minstens één F508del-mutatie en met een van de volgende klachten als gevolg van CF: ontregelde diabetes, ondergewicht, keel-neus-oor klachten, buikklachten of chronische afstoting. Als iemand tenminste één van deze klachten heeft, zal de behandelaar met hem/haar overleggen of hij/zij met het geneesmiddel wil starten. Om te leren wat de voordelen zijn van het gebruik van het medicijn bij mensen met CF die een longtransplantatie onderging, wordt gemonitord of er verbetering optreedt van de CF-gerelateerde klachten (zoals buikklachten of KNO-klachten), de diabetesregulatie of het gewicht.

Omdat elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) de spiegels van de afstotingsmedicatie (tacrolimus) beïnvloedt, worden deze nauwlettend in de gaten gehouden. Ook zal er aandacht zijn voor de bijwerkingen. De effecten en bijwerkingen van het medicijn worden geëvalueerd en de resultaten worden gepubliceerd voor andere zorgverleners en geïnteresseerden.

Het KOALA onderzoeksteam (HagaZiekenhuis, UMC Utrecht, Erasmus Medisch Centrum en UMC Groningen) is ondertussen gestart met de studie en hoopt hiermee bij te dragen aan verbetering van de CF-zorg na een longtransplantatie.

Daarom is het van essentieel belang om de epitheel-immuuncel interactie bij mensen met CF in detail te bestuderen. Dit wordt gedaan door het in kaart brengen van het complete spectrum van epitheel- en immuuncellen in de longen door middel van het afnemen van longbiopten, longspoelingen, neus uitstrijkjes, sputum en/of bloed.

Wie kan deelnemen?
Volwassen mensen met CF (18-70 jaar) met ten minste één F508del-mutatie.

Belasting
Het ondergaan van een bronchoscopie (voor longbiopten en longspoeling) duurt één ochtend, het laten verrichten van een neus uitstrijkje, afgeven van bloed en/of sputum kan tijdens de reguliere visite worden uitgevoerd door de CF-verpleegkundige.

Aanmelden voor deelname
Ja, deze studie loopt tot 2024 in het Erasmus MC.

Contactpersonen
Bij vragen over deze studie of interesse in deelname kan er contact opgenomen worden met het volwassen CF-team in Rotterdam: cftr@erasmusmc.nl

Na het starten met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) voelen mensen zich vaak veel beter, en hebben ze minder klachten van hun longen. Het lijkt of er geen CF meer is. Toch is dat verraderlijk, want het blijkt dat bacteriën, zoals de Pseudomonas, en ontstekingsreacties niet helemaal verdwijnen. Dit kan op den duur toch leiden tot schade in de longen. Het is daarom belangrijk om de longen goed te blijven volgen. Vaak is er door elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) geen sputum meer, en de longfunctie verbetert aanzienlijk. Hierdoor zijn andere meetmethodes nodig om de longen goed in de gaten te kunnen houden. In de TERRIFIC-MILE studie worden verschillende methodes getest om de conditie van de longen te bepalen. Er worden infectie- en ontstekingsstoffen bepaald in uitademingslucht, sputum (opgehoest na een zoutverneveling), bloed en urine. De uitkomsten worden vergeleken met vragenlijsten over klachten, kwaliteit van leven en met longfunctiegegevens. Een groep mensen die gestart is met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) wordt vergeleken met een groep die niet kon starten. Uiteindelijk willen we de meest veelbelovende methode gaan ontwikkelen voor gebruik thuis.

Wie kan meedoen?
Mensen met de diagnose cystic fibrosis die ouder zijn dan 6 en starten met Kaftrio of juist niet.

Belasting
Deelname aan de studie wordt gecombineerd met de reguliere afspraken bij de behandelend (kinder)longarts. De metingen worden herhaald bij 3 polibezoeken. In totaal kost het verzamelen van ademlucht, urine, bloed en sputum ongeveer 1 uur extra. Als het mogelijk is doen we een extra studiebezoek voordat iemand begint met Kaftrio.

Aanmelden
Aanmelden is niet meer mogelijk

Contactpersonen
Drs. David J. Mager, arts-onderzoeker
Dr. Hettie M. Janssens, Kinderlongarts
Dr. Lieke S.J. Kamphuis, Longarts
dhr. Badies Manaï, onderzoeksverpleegkundige

T: 010-7036683
E: cftr.sophiaresearch@erasmusmc.nl
Erasmus MC – Sophia