Actueel
Wetenschappelijk onderzoek is van groot belang om nieuwe en betere behandeling van mensen met taaislijmziekte (cystic fibrosis, CF) mogelijk te maken. Daarom financieren we veel onderzoeken, en hebben we zelf een onderzoeksprogramma in beheer: ‘HIT CF 3.0’. Daarnaast houden we een overzicht bij van alle lopende studies bij mensen met CF in Nederland. Informatie over deelname aan lopende en aankomende studies kan je ook opvragen bij je behandelteam.
Het doel van al deze onderzoeken is om therapie op maatBehandeling toegepast op de individuele persoon. te leveren voor mensen met taaislijmziekte. Om dit te bereiken, wordt ook gebruik gemaakt van een belangrijk laboratoriummodelEen vereenvoudigde versie van bijvoorbeeld een orgaan om in het laboratorium te kunnen onderzoeken, buiten de mens om., de minidarmpjes. Dit model wordt onder andere toegepast in een Europees project, waarbij de NCFS een belangrijke rol speelt: HIT CF Europe. Het doel van dit Europese project is nieuwe medicijnen vinden voor mensen met CF die een zeer zeldzame mutatieFoutje in een gen, het erfelijk materiaal. hebben.
Voor (verschillende fasen binnen) onderzoek naar geneesmiddelen die nu in ontwikkeling zijn, is het belangrijk dat de komende jaren wereldwijd ongeveer 9.000 mensen met CF deelnemen aan deze onderzoeken. De NCFS stimuleert de deelname van mensen met CF aan onderzoek dan ook zo veel mogelijk. Meer informatie over meehelpen aan onderzoek vind je op onze pagina Meehelpen. Meer informatie over deelnemen staat op de pagina ‘Deelnemen’.
Onderzoek naar stopmutaties
In het UMC Utrecht doet PHD-student Sacha Spelier (in de onderzoeksgroep van Jeffrey Beekman) onderzoek naar stopmutatiesMutaties die helemaal geen CFTR-eiwit aanmaken.. Daar komen organoïdenKleine en versimpelde versies van een orgaan om te kweken in het laboratorium voor onderzoek. aan te pas, net als combinaties van medicijnen. In een gastcolumn, met duidelijke figuren en drie korte filmpjes, legt ze op een simpele manier uit wat ze precies doet.