Kaftrio toegankelijk voor mensen met zeldzame mutaties in Frankrijk, dat moet ook in Nederland!

20/06/2023

Onze Franse collega’s hebben samen met het Nationaal Agentschap voor de Veiligheid van Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten (ANSM) een compassionate use programma opgezet waarmee nu bijna alle Fransen die taaislijmziekte hebben elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) mogen proberen. Dit is een goede ontwikkeling, die wij ook heel graag in Nederland willen zien. Hoe het programma precies werkt en of en wanneer iets dergelijks ook in Nederland kan, lees je in dit nieuwsbericht. 

De opzet van het programma

Het programma, dat een samenwerking is tussen de Franse patiëntorganisatie (Vaincre la Mucoviscidose), de artsenvereniging (Referentiecentrum voor Zeldzame Ziekten Cystic Fibrosis Coordinator (CRMR)), en de overheid (ANSM), begon als een onderzoek. Het onderzoek werd gedaan bij mensen die er slecht aan toe waren met een longfunctie onder de 40%. Dit programma bleek een succes (zie het onderzoeksresultaat op onze site), het medicijn was bij meer dan de helft van de mensen effectief. Zij mogen elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) blijven gebruiken. Vervolgens is het programma uitgebreid. 

De uitbreiding houdt in dat bijna alle Fransen met CF elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) mogen proberen. Iedereen die 6 jaar of ouder is en geen F508del-mutatie heeft, mag deelnemen en krijgt het middel op proef. Een relatief lage longfunctie is hierbij geen vereiste meer. Mensen komen niet in aanmerking voor een proefbehandeling als ze een longtransplantatie hebben ondergaan of stopmutatiesMutaties die helemaal geen CFTR-eiwit aanmaken. hebben waarbij zeker is dat een CFTR-modulatorEen medicijn dat de oorzaak van CF aanpakt. geen effect heeft.

De proefbehandeling

Een proefbehandeling duurt 4 tot 6 weken. Daarbij wordt vooraf en achteraf gekeken naar bijvoorbeeld de longfunctie, BMI, zweettesten, en hoeveel slijm iemand ophoest. Na de proefbehandeling kijkt een onafhankelijk panel van artsen naar de resultaten. Als hieruit blijkt dat de behandeling voldoende werkt, wordt het middel vergoed door de zorgverzekeraars. Werkt het medicijn niet, dan stopt de behandeling. Bestaat er twijfel over de werking, dan kan de proefperiode verlengd worden. 

Kan dit ook in Nederland? En wat doet de NCFS?

Voor ons is dit succesvolle programma een extra argument naar de Nederlandse overheid toe. De NCFS is in samenwerking met de artsen in gesprek met overheidsinstanties zoals Zorginstituut Nederland. Wij gaan met deze resultaten een nieuwe impuls geven aan de onderhandelingen. Als we concrete successen hebben behaald, zullen we hier uiteraard over berichten.