Europees besluit: lumacaftor/ivacaftor (Orkambi) ook voor 1 tot 2-jarigen

07/07/2023

De Europese Commissie heeft, na advies van het EMA, besloten dat lumacaftor/ivacaftor (Orkambi) in Europa mag worden voorgeschreven aan kinderen met taaislijmziekte van 1 tot 2 jaar met twee F508del-mutaties. Voordat het middel voorgeschreven kan worden in Nederland aan deze groep, zijn nog extra stappen nodig. Daarover lees je hieronder meer.

ZiN en Ministerie van VWS

Na dit positieve besluit op Europees niveau is het aan Zorginstituut Nederland (ZiN) om een advies uit te brengen aan de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS). Vervolgens moet de minister een positief besluit geven om het middel op te nemen in het basispakket voor vergoeding. Zodra dit besluit er is, communiceren we dat natuurlijk direct. Dan wordt ook duidelijk per wanneer het medicijn beschikbaar is in Nederland voor deze jonge kinderen. Het is niet te zeggen wanneer dit besluit wordt genomen. Dat kan heel snel gaan, maar vanwege de zomerperiode ook op zich laten wachten.

Als lumacaftor/ivacaftor (Orkambi) in Nederland ook wordt vergoed voor kinderen met CF van 1 tot 2 jaar die twee F508del-mutaties hebben, kunnen zo’n tien kinderen met CF het geneesmiddel gaan gebruiken. Momenteel wordt het middel al vergoed voor iedereen met CF vanaf 2 jaar met een dubbele (homozygoteAls je twee dezelfde CF-mutaties hebt.) F508del-mutatie.

(Nog) niet voor iedereen

Helaas is er nog steeds een groep mensen met CF voor wie nog geen medicijn beschikbaar is dat de oorzaak van CF aanpakt. Bijvoorbeeld omdat zij een longtransplantatie hebben gehad, zeldzame mutaties hebben of omdat de CFTR-modulatoren niet voldoende werken. Als NCFS blijven wij ons inzetten om ook voor deze mensen een goede behandeling te vinden. Dit doen we onder andere met ons onderzoeksprogramma HIT CF 3.0 en onze gesprekken met het ZiN. Zie ook onze pagina ‘Nog geen CFTR-modulator?‘.