EMA adviseert positief over nieuwe CFTR-modulator

28/04/2025

Het Europees Medicijn Agentschap (EMA) adviseerde afgelopen vrijdag de handelsvergunning te verstrekken voor de nieuwe CFTR-modulator deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor (Alyftrek)* voor mensen met CF.

https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alyftrek 

*De volledige naam van het medicijn Alyftrek in dit artikel is deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor (Alyftrek). Voor de leesbaarheid gebruiken we in de rest van het artikel alleen de merknaam.

Voor wie geldt dit advies?

Het advies geldt voor mensen met CF vanaf zes jaar, met tenminste één mutatie waarbij nog CFTR-eiwit wordt aangemaakt. Neem contact op met je behandelend arts, als je niet zeker weet of dit advies voor jouw mutaties geldt.

Wat is anders aan deze nieuwe CFTR-modulator?

Alyftrek bestaat uit drie medicijnen, net als elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio). Eén ervan is hetzelfde, de andere twee zijn anders. De drie medicijnen zijn: deutivacaftor, tezacaftor en vanzacaftor. Deze modulator hoeft slechts één keer per dag ingenomen te worden: ivacaftor in de avond is niet meer nodig. De resultaten uit de studies laten zien dat Alyftrek een vergelijkbaar effect heeft op de longfunctie als Kaftrio: niet beter, maar ook niet slechter. Alyftrek laat wel een grotere daling zien in zweetchloride.

Voor meer uitleg over de verschillen kun je dit artikel lezen.

Wat zijn de volgende stappen?

Het EMA adviseert de Europese Commissie, die het uiteindelijke besluit neemt over toelating op de Europese markt. Na deze goedkeuring beslist de Nederlandse overheid of Alyftrek in Nederland wordt vergoed.

Tijdslijnen

Het is nog onbekend of en wanneer het middel in Nederland wordt vergoed. We houden jullie op de hoogte van de ontwikkelingen.