Eindelijk: elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) vergoed
09/12/2021
De vlag mag uit! Vanaf 01-01-2022 wordt elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) in Nederland vergoed voor mensen met taaislijmziekte vanaf twaalf jaar met een dubbele F508del-mutatie of met één F508del-mutatie plus een zogenoemde minimale functiemutatieMutaties waarbij vrijwel geen functionerend chloridekanaal (CFTR-eiwit) wordt geproduceerd..* Dit is besloten door Paul Blokhuis, de staatssecretaris van het Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS), na onderhandelingen met farmaceut Vertex. In Nederland gaat het om ongeveer 750 mensen met CF die het medicijn vanaf 1 januari 2022 kunnen krijgen.
Alle inzet leidt tot resultaat
De NCFS heeft zich op diverse manieren ingezet om de vergoeding van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) te bereiken: gesprekken met en brieven naar VWS, de farmaceut en Tweede Kamerleden en inspraak bij het Zorginstituut Nederland (ZiN). Namens de behandelaren hebben Prof. Dr. Harry Heijerman en Prof. Dr. Kors van der Ent hier een zeer belangrijke bijdrage aan geleverd. We bedanken hen daarvoor, en willen ook alle anderen bedanken die zich hebben ingespannen om het medicijn zo snel mogelijk vergoed te krijgen. Bijvoorbeeld iedereen die in het filmpje van Kim en Denise te zien was, de initiatiefnemers van de petitie en mensen die brieven hebben geschreven richting VWS of Vertex. Zo droeg iedereen een steentje bij aan dit resultaat. Super!
Beschikbaarheid
Wanneer je precies kunt beginnen met de inname van het medicijn, gaat in overleg met je behandelend arts. Allereerst bepaalt de behandelend arts samen met jou of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) voor jou geschikt is. Daarbij wordt rekening gehouden met de individuele situatie, de werking van het medicijn en mogelijke bijwerkingen. Daarna wordt afgestemd wanneer je daadwerkelijk kan beginnen met de inname.
Niet voor iedereen
De NCFS is natuurlijk heel blij dat het medicijn voor een groot deel van de mensen met CF beschikbaar komt, maar wij realiseren ons ook dat een grote groep mensen met taaislijmziekte buiten de boot valt. Bijvoorbeeld jongere kinderen, mensen met andere mutaties of mensen die getransplanteerd zijn. Wij blijven ons inzetten om ook voor deze mensen effectieve medicijnen beschikbaar te krijgen die het basisprobleem van CF in de lichaamscellen aanpakken.
Eén F508del-mutatie en geen minimale functiemutatie
De aanvraag voor vergoeding van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) voor alle mensen met tenminste één F508del-mutatie (dus niet in combinatie met een minimale functiemutatie) van twaalf jaar en ouder is momenteel in behandeling bij het ZiN. Omdat het Ministerie van VWS bij de onderhandelingen al prijsafspraken heeft gemaakt voor deze groep, hoeft het ministerie na een positief advies van het ZiN alleen nog een formeel besluit te nemen. De inschatting is dat het ZiN in de eerste helft van 2022 met een advies komt.
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) voor kinderen
De European Medicines Agency (EMA) heeft in november 2021 een positief advies gegeven over de uitbreiding van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) voor kinderen van 6-11 jaar met tenminste één F508del-mutatie. De Europese Commissie neemt hierover op korte termijn een besluit. Daarna volgt een beoordeling van het ZiN en advies aan de minister over de vergoeding in Nederland. Ook voor deze groep heeft het Ministerie van VWS bij de onderhandelingen al prijsafspraken gemaakt en hoeft het ministerie na een positief advies van het ZiN alleen nog een formeel besluit te nemen.
* Er is een lijst (PDF) met de minimale functiemutaties, gebaseerd op klinische studies. Sinds kort is er een langere lijst, die staat op een website (ontwikkeld door de farmaceut) en is alleen toegankelijk voor behandelaars. Deze lijst is uitgebreider dan de hiervoor genoemde lijst, omdat ook bevindingen uit laboratoriumonderzoek voor andere minimale functiemutaties hierbij zijn betrokken. De lijst wordt steeds uitgebreid op basis van deze laboratoriumresultaten. Patiënten kunnen aan hun behandelaar vragen of hun mutatie op de lijst staat.