CFTR-modulatoren en bloedarmoede

CFTR-modulatorenMedicijnen die de oorzaak van CF aanpakken. verminderen voor veel mensen met cystic fibrosis (CF) de longklachten. Maar hoe zit dat bij bloedarmoede? Onderzoekers uit Amerika zagen dat modulatoren daartegen helpen, maar dat dit effect sterker was bij mannen dan bij vrouwen.

Waarom is dit onderzoek belangrijk?

CF veroorzaakt veel meer dan alleen longklachten. Doordat mensen met CF moeilijker voedingsstoffen opnemen, komt een ijzertekort vaak voor. IJzertekort is de belangrijkste oorzaak van bloedarmoede en ongeveer 80% van de mensen met CF krijgt hiermee te maken. De vraag was of CFTR-modulatoren het ijzertekort en daaropvolgende bloedarmoede kunnen verhelpen.

Hoe is het onderzocht?

De onderzoekers zochten in de medische dossiers van 568 volwassenen met CF naar de bloedwaarden om te bepalen wie er een ijzertekort en/of bloedarmoede had. Of iemand dat daadwerkelijk heeft, wordt bepaald door de hoeveelheid ijzer of hemoglobine in het bloed. De onderzoekers vergeleken de uitkomsten voor de mensen met een tweevoudige modulator (Orkambi of Symkevi), een drievoudige modulator (Kaftrio) en de groep zonder zo’n medicijn.

Wat zijn de resultaten?

De resultaten uit deze studie toonden aan dat de groep met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio)  verbeteringen hadden in hun bloedwaardes: zowel de hoeveelheid ijzer als hemoglobine in het bloed stegen bij gebruik van het medicijn. Binnen deze groep was meer verbetering bij de mannen dan bij de vrouwen. Ook mensen met CF met een relatief lage longfunctie of een lager lichaamsgewicht hadden meer verbetering in hun bloedwaarden dan de overige mensen.

Het gebruik van tweevoudige modulatoren leidden wel tot lichte verbetering van de hemoglobine, maar niet van de hoeveelheid ijzer in het bloed.

Ondanks eventuele modulatorbehandeling bleef het percentage mensen met CF met ijzertekort hoog in de onderzochte groep. Zelfs in de groep met Kaftrio had meer dan 30% ijzertekort. 

Wat betekent dit en hoe nu verder?

Deze bevindingen benadrukken het belang van CFTR-modulatoren en dat ze meer doen dan longklachten verbeteren. Maar het verschil tussen mannen en vrouwen vraagt om meer onderzoek. Daarnaast blijft het percentage mensen met ijzertekort hoog. De onderzoekers gaan in vervolgonderzoeken kijken hoe ze dit kunnen aanpakken.

Wil je meer weten?

Lees hier de wetenschappelijke Engelse samenvatting.