23 mensen met zeldzame mutaties krijgen minidarmpjes-oproep

20/06/2022

In HIT CF 3.0 projecten 1 en 2 worden de reacties van CFTR-modulatorenMedicijnen die de oorzaak van CF aanpakken. bij mensen met zeldzame mutaties nader onderzocht. Er zijn volgens de Nederlandse CF Registratie 45 mensen met twee zeldzame mutaties die mogelijk reageren op CFTR-modulatoren (zoals elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio)), waarvan 23 nog geen minidarmpjes hebben afgestaan. Zij zullen binnenkort door hun behandelend arts worden geïnformeerd en gevraagd of zij hun minidarmpjes willen laten kweken en testen op elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) en andere CFTR-modulatoren in het laboratorium. Het plan is om bij een positieve test te starten met een proefbehandeling en als die succesvol is vergoeding bij de zorgverzekeraar in te dienen.

Alle (kinder)longartsen van de CF-centra en de NCFS hebben deze procedure afgesproken en gaan die opnemen in de kwaliteitsstandaard CF. Deze ‘stand van wetenschap en praktijk’ is, na eerder overleg, nu ook formeel voorgelegd aan het Zorginstituut Nederland en de zorgverzekeraars.

Zie ook het projectoverzicht van HIT CF 3.0 en onze aparte pagina over niet in aanmerking komen voor een CFTR-modulator.

• HIT CF 3.0 »
• Nog geen CFTR-modulator? »