Zicht op behandeling voor mensen met CF met zeldzame mutaties

03/03/2025

Vorige week deelden we het al op social media: het Europees Medicijn Agentschap (EMA) heeft geadviseerd elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) te vergoeden voor mensen met CF met zeldzame mutaties.

Voor wie geldt dit advies?

Het advies geldt voor mensen met CF vanaf de leeftijd van twee jaar met tenminste één mutatie waarbij nog CFTR-eiwit wordt aangemaakt. Neem contact op met je behandelend arts, als je niet zeker weet of dit advies voor jouw mutaties geldt.

Wat zijn de volgende stappen?

Het EMA heeft het advies om uit te breiden gegeven aan de Europese Commissie, die het uiteindelijke besluit neemt. Na Europese goedkeuring beslist de Nederlandse overheid of Kaftrio ook in Nederland voorgeschreven mag worden aan mensen met zeldzame mutaties. Daarnaast is in Nederland nog geen besluit genomen over de toepassing van Kaftrio voor kinderen van 2-5 jaar.

Waarom alleen voor mensen met CFTR-eiwit?

Als er bij iemand met CF geen eiwit wordt aangemaakt, werken CFTR-modulatoren niet. Deze medicijnen repareren namelijk bestaand CFTR-eiwit. Voor mensen met CF die geen eiwit aanmaken, heeft Kaftrio helaas geen effect. Een oplossing voor deze groep zou gentherapie kunnen zijn, waarbij het niet uitmaakt welke mutatie iemand heeft. Er is helaas nog geen gentherapie beschikbaar. Wel zijn meerdere onderzoeken gaande bij mensen met CF.

Belangrijke ontwikkeling

We schreven bijna een jaar geleden al dat de focus rondom vergoeding van CFTR-modulatoren langzaam verschuift, dat enkel vergoeden op basis van mutaties niet houdbaar bleek te zijn. We zijn blij dat de Europese instanties dit gedachtegoed hebben toegepast door de vergoeding van Kaftrio zo ver uit te willen breiden. Zo kunnen we echt verder om voor iedereen met CF een goede behandeling mogelijk te maken!

Tijdslijnen

Hoelang het duurt voordat meer mensen in Nederland het middel mogen gebruiken, is nog niet bekend. Wel weten we dat de betrokken partijen zich inzetten om de juiste stappen te doorlopen. We houden jullie op de hoogte bij volgende ontwikkelingen.