Voorlopig geen beoordeling voor kinderen van 2-5 jaar

16/05/2024

Eind 2023 kwam de goedkeuring van de Europese Commissie om het gebruik van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) uit te breiden naar jonge kinderen met CF en één F508del-mutatie. We hebben bericht gekregen dat in Nederland voorlopig nog geen beoordeling komt voor deze groep kinderen van 2-5 jaar. Dit werd afgelopen maandag bekendgemaakt met een brief van demissionair minister Medische Zorg, Pia Dijkstra.  

De NCFS betreurt het zeer dat er jarenlang een rigide focus op kosten ligt, waardoor in een eerder stadium geen prijsafspraken zijn gemaakt voor deze groep kinderen.  

Geen prijsafspraken

Het argument in de brief, om geen prijsafspraken te hebben voor de jongere groep, is ‘ongunstige kosteneffectiviteit’. Dat begrijpen wij niet. Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) is effectiever dan de voorgaande CFTR-modulatoren voor een veel grotere groep mensen met CF, ook voor hen zonder een F508del-mutatie. Naast de grote gezondheidswinst die het middel voor de meeste mensen oplevert, zijn er ook minder zichtbare effecten, die hun uitwerking niet missen. Partners of ouders van mensen met CF hoeven minder tot geen mantelzorg te leveren. Zowel mensen met CF (waaronder ook kinderen en jongeren) als hun naasten nemen meer deel aan de maatschappij door werk, studie of school.  

Wat wij in de discussies missen is dat de expertise van behandelend artsen niet wordt meegenomen. Behalve het feit dat een middel effectief moet zijn voor een bepaalde groep, is het vervolgens aan de artsen om de afweging te maken een medicijn voor te schrijven en voor te blijven schrijven. En dat doen de CF-artsen! We bespreken dit halfjaarlijks met alle CF-centra in Nederland.  

Toelichting medicijnprijzen

Toch nog even iets over medicijnprijzen. Er wordt vaak gezegd dat CFTR-modulatoren duur zijn. Gezien de ziektelast van CF zou een maximale prijs van € 80.000 per jaar te verantwoorden zijn. Die berekeningen zijn echter uit 2006, inmiddels zijn we twintig jaar en enkele inflatiestappen verder.  

De NCFS laat het hier niet bij zitten. Ons standpunt is duidelijk. We blijven met de betrokken partijen in gesprek om het complete verhaal te brengen, omdat dat de realiteit is.