Nog geen vergoeding van Kaftrio* voor mensen met zeldzame mutaties

06/11/2025

Vandaag is er slecht nieuws voor mensen met CF die geen F508del-mutatie hebben, maar die wel mutaties hebben, waarbij nog CFTR-eiwit wordt aangemaakt. Zij krijgen voorlopig geen toegang tot het medicijn elexacaftor/
tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio*).

De fabrikant heeft een dossier ingediend bij het Zorginstituut Nederland (ZiN). Het verzoek was om ook deze groep mensen toegang te geven tot Kaftrio. ZiN heeft vandaag een negatief advies gegeven aan de Minister. Dat betekent dat de vergoeding voorlopig niet aan de orde is voor deze groep mensen met CF.

Er is echter wel voldoende wetenschappelijk bewijs dat Kaftrio werkt bij mensen met deze mutaties. Juist daarom is het zo teleurstellend dat het advies toch negatief is. Volgens het Zorginstituut is nog niet duidelijk genoeg of de kosten van het medicijn opwegen tegen de gezondheidswinst.

De NCFS vindt dit besluit zeer teleurstellend. Samen met artsen blijven we in gesprek met het Zorginstituut en de fabrikant. Want dit advies betekent niet dat er geen mogelijkheid meer is. We blijven ons inzetten om te zorgen dat ook mensen met deze mutaties zo snel mogelijk toegang krijgen tot de behandeling.

We blijven ons sterk maken voor eerlijke toegang tot goede zorg voor iedereen met CF

Er is hoop — en we blijven werken aan oplossingen. 💙

*De volledige naam van het medicijn is elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio).
Voor de leesbaarheid gebruiken we in de titel en de rest van dit bericht alleen de merknaam.