Focus rondom vergoeding CF-medicatie verschuift

21/03/2024

Als NCFS zijn we voortdurend in gesprek met betrokken partijen over de vergoeding van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio). Op dit moment hangt de vergoeding af van de mutaties. Wij pleiten ervoor dat de focus ligt op het eiwit bij mensen met CF.  

Hoe zit dat? Kaftrio en andere CFTR-modulatoren verbeteren het CFTR-eiwit bij mensen met CF. Deze medicijnen hebben geen invloed op de mutaties. Onze redenering is daarom dat het niet uitmaakt welke mutaties iemand met CF heeft. Het doet er namelijk alleen toe of er nog CFTR-eiwit wordt aangemaakt.  

Verschuiving bij betrokken partijen

We merken dat bij de betrokken partijen langzamerhand een verschuiving plaatsvindt. Zij zien in dat de huidige insteek bij het goedkeuren van het middel en de vergoeding ervan (op basis van mutaties) niet houdbaar is. 

We hopen dat deze verschuiving betekent dat er een oplossing komt voor mensen met CF met zeldzame mutaties. Veel van hen komen nu niet in aanmerking voor vergoeding en hebben geen zicht op het meedoen aan een grote klinische studie. Terwijl de meesten wel CFTR-eiwit aanmaken. Zij hebben daarom hoogstwaarschijnlijk wél baat bij elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio).  

Tegelijkertijd is er ook een groep mensen die mutaties heeft waarbij geen CFTR-eiwit wordt aangemaakt. Voor hen is een ander soort behandeling of medicijn nodig, zoals: genetische therapieën. In Nederland zijn meerdere studies – omtrent deze behandelingen – op komst. 

Houd onze website in de gaten voor de laatste ontwikkelingen of abonneer je op onze nieuwsbrief.