Doorbraak: Positief besluit minister van VWS over Kaftrio!

05/04/2022

Het is zover: ook mensen met taaislijmziekte van 12 jaar en ouder die één F508del-mutatie hebben en een willekeurige andere mutatie, kunnen gebruik gaan maken van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio). Minister Ernst Kuipers (VWS) heeft namelijk een positief besluit genomen: per 1 mei wordt het medicijn vergoed voor deze groep mensen met CF.

190 mensen extra

Nadat het Zorginstituut Nederland (ZiN) eind maart al een positief advies aan de minister uitbracht over het geneesmiddel, was het alleen nog wachten op een formeel besluit van de minister zelf. Dat besluit is er nu, heeft het ministerie van VWS aan de NCFS laten weten. Dit besluit kon zo snel worden genomen doordat eind 2021 al prijsafspraken waren gemaakt, waar de NCFS meermaals op had aangedrongen.

Dat elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) per 1 mei 2022 wordt vergoed voor mensen met CF van 12 jaar en ouder die één F508del-mutatie hebben en een willekeurige andere mutatie, zorgt ervoor dat er nog eens 190 mensen  met CF gebruik kunnen maken van het medicijn. Sinds januari 2022 konden mensen met CF van 12 jaar en ouder met twee F508del-mutaties of een enkele F508del-mutatie + een zogeheten minimale functiemutatieMutaties waarbij vrijwel geen functionerend chloridekanaal (CFTR-eiwit) wordt geproduceerd. al starten met gebruik van het geneesmiddel.

Aanvraag 6-11 jarigen nog in behandeling

De aanvraag voor vergoeding van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) voor kinderen met tenminste één F508del-mutatie van 6 tot 11 jaar is momenteel in behandeling bij het ZiN. Omdat het Ministerie van VWS bij de onderhandelingen al prijsafspraken heeft gemaakt voor deze groep, hoeft het ministerie na een positief advies van het ZiN alleen nog een formeel besluit te nemen. De inschatting is dat het ZiN rond de zomer van 2022 met een advies komt. Zie ook onze tijdlijn over elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) en onze pagina Status CFTR-modulatoren.

(Nog) niet voor iedereen

Helaas is er nog niet voor iedereen een medicijn dat het basisprobleem bij CF in de cellen aanpakt. De NCFS blijft zich inzetten om ook voor deze mensen met vaak zeldzame mutaties een therapie te vinden. Dit doen we onder andere met ons onderzoeksprogramma HIT CF 3.0.

• Vorig bericht Kaftrio »
• Tijdlijn Kaftrio »