CFTR-modulatoren – Update wereldwijd

28/01/2025

Wereldwijd gebeurt veel op het gebied van CFTR-modulatoren. We updaten je in dit bericht met het laatste nieuws. 

Nieuwe CFTR-modulator goedgekeurd in Verenigde Staten

De Amerikaanse medicijnautoriteit (FDA) heeft een nieuwe CFTR-modulator goedgekeurd voor mensen met cystic fibrosis (CF, taaislijmziekte). Het gaat om een drievoudige modulator die één keer per dag wordt ingenomen. De stofnamen en merknaam zijn vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (Alyftrek).  

Het effect van het nieuwe middel is, volgens de uitgevoerde onderzoeken, vergelijkbaar of op een paar punten zelfs net iets beter dan elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio). Het middel wordt in Amerika voorgeschreven aan mensen met CF vanaf de leeftijd van zes jaar. Qua mutaties komen in Amerika meer mensen in aanmerking voor dit middel en voor elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) dan in Europa.

Het is nog onbekend wanneer de uitspraak komt voor de Europese markt. De Europese medicijnautoriteit (EMA) heeft het verzoek voor dit nieuwe middel, en uitbreiding van mutaties, in behandeling. Als Europese goedkeuring komt, dan volgt de nationale procedure.  

CFTR-modulator elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) goedgekeurd voor jonge kinderen in België

Vanaf komende maand mag in België elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) worden voorgeschreven aan jonge kinderen met CF. Het gaat om kinderen vanaf twee jaar die tenminste één F508del-mutatie hebben. Eerst was dit middel in België goedgekeurd voor kinderen met dergelijke mutaties vanaf zes jaar, zoals in Nederland.  

Voor de kinderen in Nederland wachten we nog steeds op de uitspraak van de minister.
We houden jullie natuurlijk op de hoogte!