CFTR-modulator effectief bij nog meer mutaties

26/08/2024

Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio)* werkt goed voor nog meer mutaties dan tot nu toe is aangetoond. Dat hebben artsen en onderzoekers uit Frankrijk laten zien met proefbehandelingen.

Mensen met taaislijmziekte (cystic fibrosis, CF) van zes jaar en ouder in Frankrijk, die eerst niet in aanmerking kwamen voor deze CFTR-modulator, mochten een proefbehandeling doen. Het bleek dat de helft van deze groep (van bijna 500 mensen) wel baat heeft bij Kaftrio. Zij mogen het middel blijven gebruiken. Deze en meer resultaten zijn deze maand gedeeld in een wetenschappelijk artikel.

De resultaten zorgen voor nog meer bewijs dat deze CFTR-modulator voor meer mensen effectief is dan tot nu toe wordt vergoed op Europees en op landelijk niveau. Het effect is niet gemeten in een gecontroleerde, klinische studie, maar in de brede populatie. Dat wordt real world evidence genoemd. Helaas wordt deze vorm van bewijs niet altijd gezien als wetenschappelijk relevant. Door steeds meer van dit soort bewijs te verzamelen en delen, wordt het bewijs steeds krachtiger.

Deze resultaten nemen wij mee in de gesprekken om ook in Nederland een bredere vergoeding van Kaftrio mogelijk te maken. Daarnaast trekken we samen op met andere landen en CF Europe, om het European Medicine Agency (EMA) te overtuigen dat het gebruik van Kaftrio uitgebreider goedgekeurd moet worden voor iedereen met CF die er baat bij heeft.

Eén groep mensen kon niet meedoen: mensen waarvan bij beide CFTR-mutaties bekend is dat Kaftrio geen effect kan hebben. Voor deze groep mensen wordt nog steeds onderzoek gedaan naar andere oplossingen.

*De volledige naam van het medicijn in dit artikel is elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio). Voor de leesbaarheid gebruiken we op een aantal plekken in het artikel alleen de merknaam.