Mensen met zeldzame CFTR-mutaties: update over onze acties

09/10/2023

In Nederland zijn op dit moment ongeveer vijftig mensen met zeldzame mutaties die elexacaftor/ tezacaftor/ ivacaftor (Kaftrio) niet krijgen vergoed. Het middel heeft waarschijnlijk een zeer positief effect op deze groep en daarom is het extra zuur dat zij dit middel niet krijgen vergoed. 

We zijn eind vorige maand op gesprek geweest bij het Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS), directie Geneesmiddelen en Medische Technologie. Ook het Zorginstituut Nederland (ZiN) was bij het gesprek aanwezig. Beide partijen snappen de schrijnende situatie van deze mensen met CF en denken graag mee. Tegelijkertijd zijn er diverse regels en procedures waar ze zich aan moeten houden. 

Studie rondom zeldzame mutaties
Momenteel is net een studie met Kaftrio afgerond, waaraan mensen meededen zonder F508del-mutatie, maar met specifieke andere mutaties. ZiN wil de wetenschappelijke bewijzen uit deze studie afwachten, voordat naar oplossingen wordt gekeken voor de groep mensen die hieraan niet mee kon doen. Dit vinden we onaanvaardbaar. Daarom zijn we ook in gesprek met andere partijen. Een andere, snellere oplossing van het probleem is bijvoorbeeld om een studie op te zetten voor mensen met zeldzame mutaties. Als er nieuwe ontwikkelingen zijn, dan laten we dit uiteraard aan je weten.