Hoe werken nieuwe kandidaatgeneesmiddelen voor CF op het CFTR-eiwit?

De huidige CFTR-modulatoren komen van één fabrikant. In dit project worden CFTR-modulatoren bestudeerd die door een ander bedrijf ontwikkeld worden en nog niet beschikbaar zijn. Dit project bestudeert het werkingsmechanisme van deze middelen en bekijkt of medicijncombinaties elkaar kunnen versterken. 

Waarom is dit onderzoek belangrijk? 

Er is behoefte aan meerdere CFTR-modulatoren, zogeheten alternatieven. Zodat mensen met CF meer keuze hebben en mogelijk ook meer mensen baat hebben bij deze type medicatie. Om de ontwikkeling daarvan te versnellen, is het van belang dat het werkingsmechanisme van kandidaatgeneesmiddelen goed wordt bestudeerd.  

Wat is het doel van dit onderzoek? 

Het doel is om te begrijpen hoe de kandidaatmedicijnen ingrijpen op de foutieve eiwitvouwing van CFTR. Op die manier wordt duidelijk voor welke mutaties deze medicijnen werkzaam kunnen zijn. Dit draagt weer bij aan de verdere ontwikkeling van de medicijnen voor de juiste mensen.  

Hoe wordt dit onderzocht? 

In het laboratorium wordt gebruik gemaakt van een cellijn waar CFTR-mutaties in kunnen worden gebouwd. Vervolgens wordt de invloed van de kandidaatgeneesmiddelen onderzocht op het proces van eiwitvorming bij deze mutaties. Het laboratorium is deskundige op het gebied van deze type test.  

Wat zijn de verwachte resultaten? 

Duidelijker beeld van het effect van de kandidaatgeneesmiddelen, en hoe dat effect zich verhoudt tot de bestaande CFTR-modulatoren. De verwachting is dat de resultaten bijdragen aan de ontwikkeling van nieuwe CFTR-modulatoren.  

Zodra resultaten beschikbaar zijn vind je deze in het rechter kader onder ‘publicaties’. 

Wat is de verwachte impact voor mensen met CF? 

De directe impact van dit onderzoek is nog niet merkbaar voor mensen met CF. Mochten de resultaten leiden tot nieuwe CFTR-modulatoren, dan kan de impact aanzienlijk zijn. Want meerdere CFTR-modulatoren van meer fabrikanten geeft kans op  

• Een betere behandeling doordat alternatieven voorhanden zijn.
• Therapie voor meer mensen met CF als sommige mutaties wel responsief zijn voor nieuwe CFTR-modulatoren.
• Prijsreductie door marktwerking.