Update elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio)

25/02/2021

Door alle ontwikkelingen rondom het coronavaccin zou je het bijna vergeten: het proces richting de beschikbaarheid van de CFTR-modulatorOok wel de geneesmiddelen genoemd die de oorzaak van CF aanpakken elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) voor mensen met CF in Nederland. Hierbij is een nieuwe stap gezet. Wat die stap inhoudt en wat daarop volgt, lees je in dit nieuwsbericht.

Tweede halfjaar 2020

De Europese Commissie heeft in augustus 2020 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) goedgekeurd voor toelating tot de Europese markt, voor mensen vanaf twaalf jaar met twee F508del-mutaties of met één F508del-mutatie en een ‘minimale functie mutatie’.

De fabrikant (Vertex) heeft in het najaar het dossier ingediend bij het ZorgInstituut Nederland (ZiN). De wetenschappelijke adviesraad (WAR) van het ZiN beoordeelt medicijnen op de werking, bijwerkingen en kosten en adviseert de minister over opname in het Geneesmiddelen Vergoeding Systeem (GVS).

Volgende stap

De WAR heeft de beoordeling afgerond en hierbij een rapport met conclusies opgesteld. De rapporten met de conclusies verschijnen in de loop van maart op de website van het ZiN. Zodra de conclusies beschikbaar zijn, deelt de NCFS deze. Op de website van het ZiN zijn de stappen ook te volgen.

Beoordeling ACP

Eind maart beoordeelt de Advies Commissie Pakket (ACP) van ZiN de maatschappelijke aspecten van de vergoeding van de CFTR-modulator. De NCFS heeft hierbij spreektijd aangevraagd en dit verzoek is gehonoreerd. Van deze gelegenheid gaan wij gebruik maken door namens alle mensen met CF te benadrukken wat de enorme impact is van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) op de levens van vele duizenden mensen met CF die deze medicijnen nu al gebruiken. Dat zijn ervaringen van veel patiënten en behandelaars, maar ook nieuwe onderzoeken die dit aantonen. Zo blijkt uit een zeer recent Frans onderzoek onder mensen met CF die een slechte longfunctie hebben dat een grote groep mensen van de wachtlijst voor transplantatie af kon. Van het Franse onderzoek is een samenvatting beschikbaar. Uiteraard zetten we tijdens de spreektijd aan tot spoed.

Advies aan de minister

Naar verwachting zal ZiN in april /mei haar advies uitbrengen aan de minister. Aansluitend volgen dan zeer waarschijnlijk de geheime prijsonderhandelingen tussen de minister en de fabrikant (Vertex). De NCFS blijft bij beide partijen benadrukken dat veel mensen wachten op een zo spoedig mogelijk positief besluit tot vergoeding.

Zie ook

• Vorig bericht over de tripletherapie
• Overzicht status CFTR-modulatoren