Uitbreiding lijst mutaties voor tripletherapie inzichtelijk voor behandelaars

11/11/2020

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) is eind augustus 2020 toegelaten tot de markt door de Europese Commissie voor mensen van twaalf jaar en ouder met twee F508del-mutaties of één F508del-mutatie en één minimale functie mutatie. Welke minimale functie mutatiesMutaties waarbij vrijwel geen functionerende chloridekanalen worden geproduceerd in aanmerking komen voor deze drievoudige modulator, wordt door de farmaceut bijgehouden op een lijst. Deze lijst is dynamisch, wat wil zeggen dat er steeds meer minimale functie mutaties bijkomen, op basis van de resultaten van laboratoriumonderzoek.

De lijst is alleen toegankelijk voor behandelaars, in verband met juridische aspecten. De NCFS heeft geen zicht op die lijst. Als je wilt weten of jouw minimale functie mutatie (in combinatie met één F508del-mutatie) op de lijst staat, neem dan contact op met je behandelaar.

Let op: als je mutatie op de lijst staat, of als je twee F508del-mutaties hebt, betekent dit niet dat je nu toegang hebt tot Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). De aanvraag voor vergoeding in Nederland wordt eerst beoordeeld door het Zorginstituut Nederland die vervolgens een advies aan de minister uitbrengt. Daarna zal de minister een besluit nemen over de vergoeding van Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) in Nederland. Op dit moment is de verwachting dat een besluit over vergoeding in de tweede helft van 2021 genomen wordt.

Eerder in augustus was er al een lijst beschikbaar van mutaties die in klinische studies onderzocht waren. De lijst die de behandelaars nu kunnen bekijken, is uitgebreider. De eerdere lijst vind je in ons vorige nieuwsbericht over Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor).

• Vorig bericht over tripletherapie »