De bananen zijn gaar
28 augustus 2020
Het is de ‘running gag’ in de CF-community: zo lang we het niet mogen hebben over stofnamen in een nieuw medicijn, omdat dat als een uiting van reclame kan worden gezien, hebben we het over bananen. Sinds de berichtgeving van de Europese Commissie, dat zij goedkeuring van ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Kaftrio) voor de Europese markt geven, hoeven we het hier niet over die bananen te hebben, maar kunnen we nu gedoseerd en in de juiste context, deze mededeling doen.
We weten dat voor de Nederlandse mensen met CF nog een lange weg te gaan is, voor het medicijn voor hen beschikbaar komt, maar de voorbereidingen lopen. In ieder Europees land loopt de weg naar (snelle) toegang tot Kaftrio anders, afhankelijk van eerder gemaakte afspraken en het systeem dat gehanteerd wordt om nieuwe medicatie op de markt te brengen en voor vergoeding in aanmerking te laten komen.
Het nieuwsbericht van de Europese Commissie betreft mensen met een dubbele F508del-mutatie, of met één F508del-mutatie plus een zogenoemde ‘minimal function’ mutatieMutatie waarbij vrijwel geen functionerende chloridekanalen worden geproduceerd. De EMA zou spoedig bekendmaken welke mutaties met minimal functions in aanmerking zouden komen voor ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Kaftrio), dus waren wij erg benieuwd naar het complete overzicht van de minimal function mutations. Tot onze niet geringe verbazing is er nog geen compleet overzicht… En dat maakt voor veel mensen nogal uit. Op zijn zachtst gezegd. Er is wel een lijst met ongeveer 200 mutaties die bij de fase 3 studieHet testmedicijn wordt in een grotere groep mensen getest op werkzaamheid, voordelen en bijwerkingen. Het testmedicijn wordt tegelijkertijd vergeleken met het standaard medicijn of een nepmedicijn als er geen standaard medicijn bestaat zijn betrokken. Deze lijst – nog niet compleet- is gepubliceerd in de NEJM in 2019, bijlage studieprotocol (pag. 70/71), Middleton 2019. Mensen met op deze lijst voorkomende (minimal function) mutaties komen dus in aanmerking voor ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Kaftrio). Maar een onbekend aantal minimal functions mutations ontbreekt nog.
Dat bepaalde mutaties wel of niet in aanmerking komen en er dus een lijst bij komt kijken, speelt alleen in Europa. Want in de VS geldt de toelating van ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Kaftrio) tot de markt voor alle mensen met op zijn minst één F508-del mutatie. Punt.
Collega Vincent Gulmans, Hoofd Onderzoek bij de NCFS, deed bij Vertex Benelux meteen navraag over de incomplete lijst. Toen bleek dat Vertex werkt aan een website waarop alle minimal function mutations zijn te vinden, die in aanmerking komen voor behandeling met ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Kaftrio). Het aantal mutaties op dit overzicht is groter dan het aantal op de NEJM gepubliceerde lijst, omdat ook bevindingen uit laboratoriumonderzoek hierbij worden betrokken. Echter: deze website zal alleen toegankelijk zijn voor behandelaars!
Het is een slechte zaak dat Vertex op het ‘moment suprême’ geen complete lijst van minimal function mutaties kan overleggen, dit is juist voor patiënten zo belangrijk! Daarnaast is het echt niet van deze tijd, dat een site met deze belangrijke informatie alleen toegankelijk wordt voor behandelaars.
De NCFS brengt in ieder geval de lijst met 200 mutaties, die wel in aanmerking komen, onder de aandacht van de achterban. Je vindt de lijst nu onderaan in het nieuwsbericht van 24 augustus over ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Kaftrio). Zelf ik ga met behulp van CF Europe bij Vertex aandringen op een toegankelijke, complete lijst voor mensen met CF. Met de grootst mogelijke spoed! Anders zijn de bananen gaar. Hetgeen in deze context helemaal geen leuke grap is.
Meer columns van Jacquelien
Elke twee weken schrijft Jacquelien een column over opvallende momenten die zij of haar collega’s meemaken bij de NCFS. Zo krijg jij een kijkje achter de schermen bij de NCFS. Wil je meer columns van haar lezen? Op de overzichtspagina hebben we ze gebundeld.