CFTR-modulatoren worden verbeterd

24/08/2021

Terwijl we in Nederland uitkijken naar de vergoeding van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio), staan de ontwikkelingen voor nieuwe CFTR-modulatorenMedicijnen die de oorzaak van CF aanpakken niet stil.

Binnenkort start een internationale, grote studie (fase 3Het testmedicijn wordt in een grotere groep mensen getest op werkzaamheid, voordelen en bijwerkingen. Het testmedicijn wordt tegelijkertijd vergeleken met het standaard medicijn of het nepmedicijn als er geen standaard medicijn bestaat) naar de veiligheid en werking van een nieuwe drievoudige CFTR-modulatorbehandeling. Deze drievoudige combinatie zou, vergeleken met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio), één verbeterde correctorGeneesmiddel dat het CFTR-eiwit beter opvouwt voor een betere werking als chloridekanaal hebben en een potentiatorGeneesmiddel dat CFTR helpt om meer chloride door te laten voor een betere slijmlaag die maar één keer per dag ingenomen hoeft te worden. Dat zou een behandeling van één pil per dag kunnen betekenen.

In eerdere onderzoeksfases met deze nieuwe combinatie hebben ook mensen met CF in Nederland meegedaan. Ons Nederlands CF Trial Consortium (NCFTC) zet zich in om ook deze fase 3 studie in Nederland mogelijk te maken. Wij houden je dit najaar op de hoogte.

Meerdere fabrikanten hebben nieuwe CFTR-modulatoren in diverse onderzoeksfases. Als NCFS zijn we blij dat de ontwikkeling van CFTR-modulatoren door blijft gaan.